Bij patiënten met hereditair angio-oedeem resulteerde behandeling met donidalorsen in een significant lager aantal aanvallen van angio-oedeem ten opzichte van placebo, zo blijkt uit een kleine fase II-studie waarvan de resultaten in The New England Journal of Medicine werden gepubliceerd.
Prademagene zamikeracel voor wonden van recessieve dystrofische epidermolysis bullosa
okt 2025