In deel 2 van de FIREFISH-studie bij zuigelingen met spinale musculaire atrofie (SMA) type 1 resulteerde dagelijkse behandeling met risdiplam in hogere percentages zuigelingen die motorische mijlpalen bereikten en die verbetering in de motorische functie lieten zien in vergelijking met percentages die werden waargenomen in historische cohorten. Deze resultaten werden onlangs gepubliceerd in NEJM.
Nusinersen per 1 januari 2020 voorwaardelijk toegelaten voor SMA-patiënten van 9,5 jaar en ouder
dec 2019 | Neuro-musculair