Home | Risdiplam bij zuigelingen met SMA type 1: vergelijking met historische controlesNeurologie

Risdiplam bij zuigelingen met SMA type 1: vergelijking met historische controles

Delen via:

In deel 2 van de FIREFISH-studie bij zuigelingen met spinale musculaire atrofie (SMA) type 1 resulteerde dagelijkse behandeling met risdiplam in hogere percentages zuigelingen die motorische mijlpalen bereikten en die verbetering in de motorische functie lieten zien in vergelijking met percentages die werden waargenomen in historische cohorten. Deze resultaten werden onlangs gepubliceerd in NEJM.

Meer informatie is alleen toegankelijk voor abonnees die voorschrijfbevoegd zijn.

Let op: Om alle informatie te kunnen zien heeft u een account nodig om in te loggen. Bent u al ingelogd? Dan heeft u onvoldoende rechten om deze informatie te bekijken. Wilt u uw account aanpassen? Klik dan hier

aug 2021

Vakgebieden:
Kindergeneeskunde, Neurologie

Aandachtsgebieden:
Bewegingsstoornissen, Neuro-musculair

Tags:
risdiplam, spinale musculaire atrofie

Radboudumc opent Neurobiologische Behandelunit

jul 2025

Veiligheid en effectiviteit van eptinezumab bij chronische clusterhoofdpijn

jul 2025 | Hoofdpijn

Leefstijlprogramma vermindert impact MS op dagelijks leven

jul 2025 | Multipele Sclerose

14,6 miljoen euro voor onderzoek naar CAR T-celtherapie voor ernstige auto-immuunziekten

jul 2025 | Sclerodermie, SLE

Trainingsprogramma verbetert gezondheid patiënten met neuromusculaire ziekten

jul 2025 | Neuro-musculair

Modificeerbare overlappende risicofactoren voor beroerte, dementie en depressie

jul 2025 | Dementie, Neuro-vasculair

Gordelroospreventie in medische risicogroepen - van indicatie tot vaccinatie

2 jul 2025 om 20:00 | Vaccinatie, Virale infecties

Kosteneffectiviteit van MS-medicatie in de praktijk

12 mei 2025 om 20:00 | Multipele Sclerose

Overmatige slaperigheid overdag bij OSA & narcolepsie: de laatste inzichten

22 jan 2025 om 20:00

Neurologisch Jaaroverzicht 2024

17 dec 2024 om 20:00 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Hersenbloedingen in nieuw perspectief:
het belang van TIME=BRAIN en het couperen van antistolling

2 dec 2024 om 20:00 | Neuro-vasculair

RNA therapie: nu en in de toekomst - deel 2

30 sep 2024 om 20:00

B-cel therapieën bij MS: impact op immunologie

10 jun 2024 | Multipele Sclerose, Vaccinatie

Keynote webinar | Spotlight on sleep in brain health

2 mei 2024 om 18:00

Neurologisch Jaaroverzicht 2023

20 feb 2024 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Epilepsie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose, Neuro-vasculair

Er zijn geen e-learnings gevonden.

Aankomend Terugblik

SAVE THE DATE Symposium Zorgpadoptimalisatie CVRM

maandag 22 sep 2025 van 17:30 tot 21:30

ECTRIMS in ORANJE 2025

donderdag 25 sep 2025 van 18:00 tot 21:45 | Multipele Sclerose

Hoofdpijn na COVID-19-vaccinatie

dec 2023 | Hoofdpijn, Vaccinatie, Virale infecties

De rol van genetica en biomarkers bij migraine nog niet opgehelderd

dec 2023 | Hoofdpijn

Triptanen te vaak onterecht voorgeschreven

dec 2023 | Hoofdpijn

CAPTURE-studie zal inzicht geven in het leven van de migrainepatiënt

dec 2023 | Hoofdpijn

Grotere kans non-respons op CGRP bij mensen met psychiatrische problemen

dec 2023 | Hoofdpijn

Beweging kan helpen bij clusterhoofdpijn

dec 2023 | Hoofdpijn

Medicatieovergebruikshoofdpijn blijft een groot probleem

dec 2023 | Hoofdpijn

Veel beperkingen voor migrainepatiënten in dagelijks leven

dec 2023 | Hoofdpijn

Roken en migraine: een ongelukkige combinatie

dec 2023 | Hoofdpijn

Podcast: AI in stroke - Using deep learning to predict clinical outcomes after stroke

jan 2024 | Neuro-vasculair

Podcast: Stem cell therapy for PD - A new era for managing Parkinson’s disease?

dec 2023 | Bewegingsstoornissen

Real World Evidence in MS

jan 2020 | Multipele Sclerose

MedNet Neurologie 2025-02

jun 2025

MedNet Neurologie 2025-01

mrt 2025

MedNet Neurologie 2024-04

dec 2024

MedNet Neurologie 2024-03

sep 2024

MedNet Neurologie 2024-02

jun 2024

MedNet Neurologie 2024-01

mrt 2024

MedNet Neurologie 2023-04

dec 2023

MedNet Neurologie 2023-03

sep 2023

MedNet Neurologie 2023-02

jun 2023

Meer vacatures

Risdiplam bij zuigelingen met SMA type 1: vergelijking met historische controles

Meer informatie is alleen toegankelijk voor abonnees die voorschrijfbevoegd zijn.

Let op: Om alle informatie te kunnen zien heeft u een account nodig om in te loggen. Bent u al ingelogd? Dan heeft u onvoldoende rechten om deze informatie te bekijken. Wilt u uw account aanpassen? Klik dan hier

Compleet MedNet aanbod voor Neurologie

Radboudumc opent Neurobiologische Behandelunit

Veiligheid en effectiviteit van eptinezumab bij chronische clusterhoofdpijn

Leefstijlprogramma vermindert impact MS op dagelijks leven

14,6 miljoen euro voor onderzoek naar CAR T-celtherapie voor ernstige auto-immuunziekten

Trainingsprogramma verbetert gezondheid patiënten met neuromusculaire ziekten

Modificeerbare overlappende risicofactoren voor beroerte, dementie en depressie

Gordelroospreventie in medische risicogroepen - van indicatie tot vaccinatie

Kosteneffectiviteit van MS-medicatie in de praktijk

Overmatige slaperigheid overdag bij OSA & narcolepsie: de laatste inzichten

Neurologisch Jaaroverzicht 2024

Hersenbloedingen in nieuw perspectief: het belang van TIME=BRAIN en het couperen van antistolling

RNA therapie: nu en in de toekomst - deel 2

B-cel therapieën bij MS: impact op immunologie

Keynote webinar | Spotlight on sleep in brain health

Neurologisch Jaaroverzicht 2023

SAVE THE DATE Symposium Zorgpadoptimalisatie CVRM

ECTRIMS in ORANJE 2025

Hoofdpijn na COVID-19-vaccinatie

De rol van genetica en biomarkers bij migraine nog niet opgehelderd

Triptanen te vaak onterecht voorgeschreven

CAPTURE-studie zal inzicht geven in het leven van de migrainepatiënt

Grotere kans non-respons op CGRP bij mensen met psychiatrische problemen

Beweging kan helpen bij clusterhoofdpijn

Medicatieovergebruikshoofdpijn blijft een groot probleem

Veel beperkingen voor migrainepatiënten in dagelijks leven

Roken en migraine: een ongelukkige combinatie

Podcast: AI in stroke - Using deep learning to predict clinical outcomes after stroke

Podcast: Stem cell therapy for PD - A new era for managing Parkinson’s disease?

Real World Evidence in MS

MedNet Neurologie 2025-02

MedNet Neurologie 2025-01

MedNet Neurologie 2024-04

MedNet Neurologie 2024-03

MedNet Neurologie 2024-02

MedNet Neurologie 2024-01

MedNet Neurologie 2023-04

MedNet Neurologie 2023-03

MedNet Neurologie 2023-02

Hersenbloedingen in nieuw perspectief:
het belang van TIME=BRAIN en het couperen van antistolling