Langdurige behandeling met tofersen blijkt de progressie van SOD1-gerelateerde amyotrofische laterale sclerose (ALS) te vertragen en de overleving te verlengen ten opzichte van de verwachte natuurlijke geschiedenis. Dat blijkt uit een analyse van de VALOR-studie en de open-label extensie. Tofersen is het eerste en tot nu toe enige goedgekeurde middel voor volwassenen met een pathogene SOD1-variant.
Omgevingsfactoren spelen belangrijke rol bij het ontstaan van amyloïdstapeling in de hersenen
sep 2019 | Dementie