Langdurige behandeling met tofersen blijkt de progressie van SOD1-gerelateerde amyotrofische laterale sclerose (ALS) te vertragen en de overleving te verlengen ten opzichte van de verwachte natuurlijke geschiedenis. Dat blijkt uit een analyse van de VALOR-studie en de open-label extensie. Tofersen is het eerste en tot nu toe enige goedgekeurde middel voor volwassenen met een pathogene SOD1-variant.
ILBDC 2025 in Amsterdam: voorzitter Evelien Lemstra over het congres en de nieuwste inzichten rond dementie met Lewy bodies
mrt 2025 | Dementie