Langdurige behandeling met tofersen blijkt de progressie van SOD1-gerelateerde amyotrofische laterale sclerose (ALS) te vertragen en de overleving te verlengen ten opzichte van de verwachte natuurlijke geschiedenis. Dat blijkt uit een analyse van de VALOR-studie en de open-label extensie. Tofersen is het eerste en tot nu toe enige goedgekeurde middel voor volwassenen met een pathogene SOD1-variant.
Biomarkers kunnen 'Lewy body'-dementie van Alzheimer onderscheiden
okt 2023 | Dementie