Uit de TAMDMD-studie blijkt dat behandeling met tamoxifen veilig is bij jongens met de ziekte van Duchenne. Hoewel de ziekteprogressie vertraagd leek in de tamoxifen-groep, was het verschil met de placebogroep niet statistisch significant.
Vergoeding atidarsagene autotemcel (Libmeldy) voor presymptomatische metachromatische leukodsytrofie
feb 2024