Uit de TAMDMD-studie blijkt dat behandeling met tamoxifen veilig is bij jongens met de ziekte van Duchenne. Hoewel de ziekteprogressie vertraagd leek in de tamoxifen-groep, was het verschil met de placebogroep niet statistisch significant.
Risdiplam bij zuigelingen met SMA type 1: vergelijking met historische controles
aug 2021 | Bewegingsstoornissen, Neuro-musculair