De Europese Commissie heeft inebilizumab (Uplizna) goedgekeurd als aanvullende behandeling voor volwassenen met gegeneraliseerde myasthenia gravis die positief zijn voor anti-AChR- of anti-MuSK-antilichamen. De therapie is de eerste in Europa die gericht is op CD19-positieve B-cellen bij deze patiëntengroep en introduceert een nieuwe behandelstrategie met tweemaal per jaar onderhoudsdosering.
Gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) is een zeldzame, chronische auto-immuunziekte die wordt gekenmerkt door fluctuerende spierzwakte en aanzienlijke ziektelast. In Europa wordt de prevalentie geschat op 56.000 tot 123.000 patiënten.
De goedkeuring is gebaseerd op de fase III MINT-studie, een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie bij 238 patiënten met gMG (zowel AChR+ als MuSK+). Behandeling met inebilizumab resulteerde in klinisch relevante verbeteringen in ziekteactiviteit en maakte substantiële afbouw van corticosteroïden mogelijk. Na 26 weken had 87,4% van de behandelde patiënten de prednison-dosering teruggebracht tot ≤ 5 mg per dag.
Inebilizumab werkt door selectieve depletie van CD19-positieve B-cellen, die een sleutelrol spelen in de pathogenese van gMG. De beschikbaarheid van deze therapie biedt een nieuwe, doelgerichte optie voor langdurige ziektecontrole, met mogelijk minder afhankelijkheid van chronisch steroïdengebruik.
Bron: