< AMX0035 bij ALS: overleving op lange termijn | MedNet

AMX0035 bij ALS: overleving op lange termijn

Delen via:
AAN 2021

Langetermijnresultaten van de CENTAUR-trial laten zien dat het experimentele medicijn AMX0035 bij ALS leidt tot significante verbetering van zowel functioneren als overleving. Wat deze trial ook interessant maakt, zijn de nieuwe manieren waarop gegevens over de overleving zijn verzameld en geanalyseerd.

AMX0035 is een orale combinatie van twee bestanddelen: natriumfenylbutyraat en tauroursodiol in vaste doses. In de coretrial heeft AMX0035 statistisch significante functionele effecten laten zien in de gerandomiseerde, dubbelblinde en placebogecontroleerde CENTAUR-trial. In een eerdere analyse bleek bovendien dat AMX0035 de kans op overlijden verlaagde met gemiddeld 44% in vergelijking met placebo (HR 0,56; 95%-BI 0,34–0,92; p = 0,023).

Tijdens het AAN-congres presenteerde dr. Sabrina Paganoni van Harvard Medical School in Boston (Verenigde Staten) een update van de resultaten. Bij de analyse daarvan is gebruikgemaakt van het zogenoemde ENCALS survival prediction model, om de overleving van de individuele patiënt te schatten. Ook is een nieuwe benadering voor ALS-trials gebruikt, waarmee de vitale status van alle deelnemers kon worden geëvalueerd, zelfs van deelnemers die de behandeling staakten of geen follow-upgegevens aandroegen.

De mediane tijd tot eerste ziekenhuisopname werd bij de 89 deelnemers in de actieve behandelgroep niet bereikt. Bij de 48 deelnemers in de placebogroep bedroeg die tijd 62 weken (p = 0,034). De mediane tijd tot tracheostoma/permanente beademing of overlijden was in de behandelgroep 104 weken en in de placebogroep 80 weken (p = 0,025). De behandeling werd over het algemeen goed verdragen.

Dr. Paganoni voegde hieraan toe dat AMX0035 ook in de extensiestudie met open label gemiddeld resulteert in langere overleving. Dit ondanks het feit dat veel van de deelnemers eerst placebo hadden geloot en de actieve behandeling dus met een vertraging van zes maanden kregen. AMX0035 wordt onderworpen aan een fase III-studie in de Verenigde Staten en Europa. Deze studie zal nog in 2021 van start gaan.

Ook interessant voor u: Neurologisch Jaaroverzicht 2020

Bronnen:

  1. Paganoni S, et al. Long-term survival of participants in the CENTAUR Trial of AMX0035 for ALS. AAN 2021.
  2. Paganoni S, et al. Long-term survival of participants in the CENTAUR trial of sodium phenylbutyrate-taurursodiol in amyotrophic lateral sclerosis.

ERC Starting Grant voor onderzoek naar cognitieve dynamiek bij kinderen

jan 2022 | Kinderen

Lees meer over ERC Starting Grant voor onderzoek naar cognitieve dynamiek bij kinderen

Boostervaccinatie voor immuungecompromitteerde patiënten zonder seroconversie

jan 2022 | Multipele Sclerose, RA, SLE, Vaccinatie, Virale infecties

Lees meer over Boostervaccinatie voor immuungecompromitteerde patiënten zonder seroconversie

Acute urineretentie aanwijzing voor urogenitale, colorectale en neurologische tumoren?

jan 2022 | Gynaecologie, Maag-darm-leveroncologie, Neuro-oncologie, Uro-oncologie

Lees meer over Acute urineretentie aanwijzing voor urogenitale, colorectale en neurologische tumoren?

Alzheimer Nederland steunt 6 talentvolle onderzoekers met ruim 1,7 miljoen

jan 2022 | Dementie

Lees meer over Alzheimer Nederland steunt 6 talentvolle onderzoekers met ruim 1,7 miljoen

B-celaantal voorspelt respons op coronavaccinatie bij met rituximab behandelde patiënten

jan 2022 | Leukemie, Lymfoom, Multipele Sclerose, RA, Vaccinatie

Lees meer over B-celaantal voorspelt respons op coronavaccinatie bij met rituximab behandelde patiënten

Het Neurologisch Jaaroverzicht 2021

jan 2022 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Epilepsie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose, Neuro-vasculair

Lees meer over Het Neurologisch Jaaroverzicht 2021

Gewone symptomen van zeldzame ziekten

20 apr 2022 om 20:30

Lees meer over Gewone symptomen van zeldzame ziekten

Neurologisch Jaaroverzicht 2021

15 dec 2021 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2021

Live webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

10 nov 2021 om 20:30

Lees meer over Live webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

Online Alzheimer Innovatie Forum

4 nov 2021 om 20:00 | Dementie

Lees meer over Online Alzheimer Innovatie Forum

Meaningful Migraine Management

13 okt 2021 om 20:00 | Hoofdpijn

Lees meer over Meaningful Migraine Management

Don’t be late! Vroege behandeling en interventie bij MS

22 sep 2021 om 20:00 | Multipele Sclerose

Lees meer over Don’t be late! Vroege behandeling en interventie bij MS

Webinars migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

10 aug 2021 | Hoofdpijn

Lees meer over Webinars migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

Masterclass: de neuropathische pijnpuzzel

11 mei 2021 om 20:00

Lees meer over Masterclass: de neuropathische pijnpuzzel

Neurologisch Jaaroverzicht 2020

24 feb 2021 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2020

Sinusitus of Migraine?

Hoofdpijn

Lees meer over Sinusitus of Migraine?
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

Zoutvervanger voorkomt beroerte bij mensen met hypertensie of eerdere beroerte

Lees meer
Lees meer over Zoutvervanger voorkomt beroerte bij mensen met hypertensie of eerdere beroerte

DOAC’s behouden cognitieve functie bij AF-patiënten

Lees meer
Lees meer over DOAC’s behouden cognitieve functie bij AF-patiënten

SymptoMScreen-vragenlijst geschikt om symptomen van NMOSD mee vast te stellen

Lees meer
Lees meer over SymptoMScreen-vragenlijst geschikt om symptomen van NMOSD mee vast te stellen

Balansmodulatie met vestibulaire stimulatie na traumatisch hersenletsel

Lees meer
Lees meer over Balansmodulatie met vestibulaire stimulatie na traumatisch hersenletsel

Cerebellaire schade op MRI-scan is voorspellend bij MS

Lees meer
Lees meer over Cerebellaire schade op MRI-scan is voorspellend bij MS

Parkinsonsymptomen stabiliseren of verbeteren met levodopa-carbidopa intestinale gel

Lees meer
Lees meer over Parkinsonsymptomen stabiliseren of verbeteren met levodopa-carbidopa intestinale gel

Vijftigplussers gebruiken triptanen ondanks cardiovasculaire comorbiditeit

Lees meer
Lees meer over Vijftigplussers gebruiken triptanen ondanks cardiovasculaire comorbiditeit

Medicatiebeoordeling door apotheker bij dementie

Lees meer
Lees meer over Medicatiebeoordeling door apotheker bij dementie

Palliatieve zorg voor ALS-patiënten moet eerder starten

Lees meer
Lees meer over Palliatieve zorg voor ALS-patiënten moet eerder starten

Podcasts migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

aug 2021 | Hoofdpijn

Lees meer over Podcasts migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

Real World Evidence in MS

jan 2020 | Multipele Sclerose

Lees meer over Real World Evidence in MS