AMX0035 bij ALS: overleving op lange termijn

Delen via:
AAN 2021

Langetermijnresultaten van de CENTAUR-trial laten zien dat het experimentele medicijn AMX0035 bij ALS leidt tot significante verbetering van zowel functioneren als overleving. Wat deze trial ook interessant maakt, zijn de nieuwe manieren waarop gegevens over de overleving zijn verzameld en geanalyseerd.

AMX0035 is een orale combinatie van twee bestanddelen: natriumfenylbutyraat en tauroursodiol in vaste doses. In de coretrial heeft AMX0035 statistisch significante functionele effecten laten zien in de gerandomiseerde, dubbelblinde en placebogecontroleerde CENTAUR-trial. In een eerdere analyse bleek bovendien dat AMX0035 de kans op overlijden verlaagde met gemiddeld 44% in vergelijking met placebo (HR 0,56; 95%-BI 0,34–0,92; p = 0,023).

Tijdens het AAN-congres presenteerde dr. Sabrina Paganoni van Harvard Medical School in Boston (Verenigde Staten) een update van de resultaten. Bij de analyse daarvan is gebruikgemaakt van het zogenoemde ENCALS survival prediction model, om de overleving van de individuele patiënt te schatten. Ook is een nieuwe benadering voor ALS-trials gebruikt, waarmee de vitale status van alle deelnemers kon worden geëvalueerd, zelfs van deelnemers die de behandeling staakten of geen follow-upgegevens aandroegen.

De mediane tijd tot eerste ziekenhuisopname werd bij de 89 deelnemers in de actieve behandelgroep niet bereikt. Bij de 48 deelnemers in de placebogroep bedroeg die tijd 62 weken (p = 0,034). De mediane tijd tot tracheostoma/permanente beademing of overlijden was in de behandelgroep 104 weken en in de placebogroep 80 weken (p = 0,025). De behandeling werd over het algemeen goed verdragen.

Dr. Paganoni voegde hieraan toe dat AMX0035 ook in de extensiestudie met open label gemiddeld resulteert in langere overleving. Dit ondanks het feit dat veel van de deelnemers eerst placebo hadden geloot en de actieve behandeling dus met een vertraging van zes maanden kregen. AMX0035 wordt onderworpen aan een fase III-studie in de Verenigde Staten en Europa. Deze studie zal nog in 2021 van start gaan.

Ook interessant voor u: Neurologisch Jaaroverzicht 2020

Bronnen:

  1. Paganoni S, et al. Long-term survival of participants in the CENTAUR Trial of AMX0035 for ALS. AAN 2021.
  2. Paganoni S, et al. Long-term survival of participants in the CENTAUR trial of sodium phenylbutyrate-taurursodiol in amyotrophic lateral sclerosis.

Martini Ziekenhuis start met nieuwe endoscopische wervelkolomtechniek

okt 2021

Lees meer over Martini Ziekenhuis start met nieuwe endoscopische wervelkolomtechniek

Leefstijlprogramma 'Leef! met MS' van start

okt 2021 | Multipele Sclerose

Lees meer over Leefstijlprogramma 'Leef! met MS' van start

Lager risico op dementie voor mensen met diabetes die risicofactoren onder controle houden

okt 2021 | Dementie

Lees meer over Lager risico op dementie voor mensen met diabetes die risicofactoren onder controle houden

Hoogtepunten in kaart vanaf gecombineerd IHC/EHF-congres

sep 2021 | Hoofdpijn

Lees meer over Hoogtepunten in kaart vanaf gecombineerd IHC/EHF-congres

CGRP-remmers bij chronische migraine onder voorwaarden in basispakket

sep 2021 | Hoofdpijn

Lees meer over CGRP-remmers bij chronische migraine onder voorwaarden in basispakket

Europees platform voor delen van data over neurodegeneratieve ziekten

sep 2021 | Bewegingsstoornissen, Dementie

Lees meer over Europees platform voor delen van data over neurodegeneratieve ziekten

Neurologisch Jaaroverzicht 2021

8 dec 2021 om 20:30 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofd-hals, Multipele Sclerose

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2021

Live webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

10 nov 2021 om 20:30

Lees meer over Live webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

Live online Alzheimer Innovatie Forum

4 nov 2021 om 20:00 | Dementie

Lees meer over Live online Alzheimer Innovatie Forum

Meaningful Migraine Management

13 okt 2021 om 20:00 | Hoofdpijn

Lees meer over Meaningful Migraine Management

Don’t be late! Vroege behandeling en interventie bij MS

22 sep 2021 om 20:00 | Multipele Sclerose

Lees meer over Don’t be late! Vroege behandeling en interventie bij MS

Webinars migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

10 aug 2021 | Hoofdpijn

Lees meer over Webinars migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

Masterclass: de neuropathische pijnpuzzel

11 mei 2021 om 20:00

Lees meer over Masterclass: de neuropathische pijnpuzzel

Neurologisch Jaaroverzicht 2020

24 feb 2021 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2020

Precisiezorg dichterbij dan we denken

2 nov 2020

Lees meer over Precisiezorg dichterbij dan we denken

Sinusitus of Migraine?

Hoofdpijn

Lees meer over Sinusitus of Migraine?
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

NfL en T-tau als markers van cognitieve achteruitgang

Lees meer
Lees meer over NfL en T-tau als markers van cognitieve achteruitgang

AMX0035 bij ALS: overleving op lange termijn

Lees meer
Lees meer over AMX0035 bij ALS: overleving op lange termijn

Lecanemab verlaagt hersenamyloïd snel bij vroege Alzheimer

Lees meer
Lees meer over Lecanemab verlaagt hersenamyloïd snel bij vroege Alzheimer

MS-medicatie beïnvloedt kans op ernstig beloop COVID-19

Lees meer
Lees meer over MS-medicatie beïnvloedt kans op ernstig beloop COVID-19

Neurologische manifestaties en mortaliteit bij COVID-19-patiënten

Lees meer
Lees meer over Neurologische manifestaties en mortaliteit bij COVID-19-patiënten

Kan linolzuur een beroerte helpen voorkomen?

Lees meer
Lees meer over Kan linolzuur een beroerte helpen voorkomen?

Intranasale zavegepant effectief bij acute migraine

Lees meer
Lees meer over Intranasale zavegepant effectief bij acute migraine

BTK-remmer tolebrutinib effectief bij zeer actieve MS

Lees meer
Lees meer over BTK-remmer tolebrutinib effectief bij zeer actieve MS

Anti-epileptica tijdens de zwangerschap niet gevaarlijk?

Lees meer
Lees meer over Anti-epileptica tijdens de zwangerschap niet gevaarlijk?

Podcasts migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

aug 2021 | Hoofdpijn

Lees meer over Podcasts migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

Real World Evidence in MS

jan 2020 | Multipele Sclerose

Lees meer over Real World Evidence in MS