AMX0035 bij ALS: overleving op lange termijn

Delen via:
AAN 2021

Langetermijnresultaten van de CENTAUR-trial laten zien dat het experimentele medicijn AMX0035 bij ALS leidt tot significante verbetering van zowel functioneren als overleving. Wat deze trial ook interessant maakt, zijn de nieuwe manieren waarop gegevens over de overleving zijn verzameld en geanalyseerd.

AMX0035 is een orale combinatie van twee bestanddelen: natriumfenylbutyraat en tauroursodiol in vaste doses. In de coretrial heeft AMX0035 statistisch significante functionele effecten laten zien in de gerandomiseerde, dubbelblinde en placebogecontroleerde CENTAUR-trial. In een eerdere analyse bleek bovendien dat AMX0035 de kans op overlijden verlaagde met gemiddeld 44% in vergelijking met placebo (HR 0,56; 95%-BI 0,34–0,92; p = 0,023).

Tijdens het AAN-congres presenteerde dr. Sabrina Paganoni van Harvard Medical School in Boston (Verenigde Staten) een update van de resultaten. Bij de analyse daarvan is gebruikgemaakt van het zogenoemde ENCALS survival prediction model, om de overleving van de individuele patiënt te schatten. Ook is een nieuwe benadering voor ALS-trials gebruikt, waarmee de vitale status van alle deelnemers kon worden geëvalueerd, zelfs van deelnemers die de behandeling staakten of geen follow-upgegevens aandroegen.

De mediane tijd tot eerste ziekenhuisopname werd bij de 89 deelnemers in de actieve behandelgroep niet bereikt. Bij de 48 deelnemers in de placebogroep bedroeg die tijd 62 weken (p = 0,034). De mediane tijd tot tracheostoma/permanente beademing of overlijden was in de behandelgroep 104 weken en in de placebogroep 80 weken (p = 0,025). De behandeling werd over het algemeen goed verdragen.

Dr. Paganoni voegde hieraan toe dat AMX0035 ook in de extensiestudie met open label gemiddeld resulteert in langere overleving. Dit ondanks het feit dat veel van de deelnemers eerst placebo hadden geloot en de actieve behandeling dus met een vertraging van zes maanden kregen. AMX0035 wordt onderworpen aan een fase III-studie in de Verenigde Staten en Europa. Deze studie zal nog in 2021 van start gaan.

Ook interessant voor u: Neurologisch Jaaroverzicht 2020

Bronnen:

  1. Paganoni S, et al. Long-term survival of participants in the CENTAUR Trial of AMX0035 for ALS. AAN 2021.
  2. Paganoni S, et al. Long-term survival of participants in the CENTAUR trial of sodium phenylbutyrate-taurursodiol in amyotrophic lateral sclerosis.

Onderzoek naar medicatie dementie en Parkinson

jul 2020 | Bewegingsstoornissen, Dementie

Lees meer over Onderzoek naar medicatie dementie en Parkinson

COVID-19 bij MS: 'The Dutch experience'

jul 2020 | Multipele Sclerose

Lees meer over COVID-19 bij MS: 'The Dutch experience'

Herstel van gezichtsvermogen door elektrische stimulatie

jul 2020

Lees meer over Herstel van gezichtsvermogen door elektrische stimulatie

Grote rol van kleine hersenen bij ademhaling

jul 2020

Lees meer over Grote rol van kleine hersenen bij ademhaling

Optimale samenwerking tussen dokter en data

jul 2020 | Borstkanker, Bot en wekedelentumoren, Chirurgie, Dermato-oncologie, Gynaecologische oncologie, Hoofd-halsoncologie, Immuuntherapie, Longoncologie, Maag-darm-leveroncologie, Mesothelioom, Uro-oncologie

Lees meer over Optimale samenwerking tussen dokter en data

Diagnostiek van PLS is complexe weg met veel zijpaden en kruispunten

jul 2020 | Neuro-musculair

Lees meer over Diagnostiek van PLS is complexe weg met veel zijpaden en kruispunten

Keynote webinar | Spotlight on sleep in brain health

2 mei 2024 om 18:00

Lees meer over Keynote webinar | Spotlight on sleep in brain health

Neurologisch Jaaroverzicht 2023

20 feb 2024 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Epilepsie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose, Neuro-vasculair

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2023

Masterclass Wervelkolom Welzijn: hedendaagse inzichten en oplossingen

30 jan 2024 om 20:00

Lees meer over Masterclass Wervelkolom Welzijn: hedendaagse inzichten en oplossingen

Plaatsbepaling van device-aided therapies (DATs) bij de ziekte van Parkinson

7 aug 2023 | Bewegingsstoornissen

Lees meer over Plaatsbepaling van device-aided therapies (DATs) bij de ziekte van Parkinson

MS: welk middel voor welke patiënt?

9 mrt 2023 | Multipele Sclerose

Lees meer over MS: welk middel voor welke patiënt?

Neurologisch Jaaroverzicht 2022

1 feb 2023 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Epilepsie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose, Neuro-vasculair

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2022

Antistolling en bloedingen

8 dec 2022 om 20:00

Lees meer over Antistolling en bloedingen

Masterclass Diabetes: Pijn & Polyfarmacie

20 okt 2022 | Diabetes

Lees meer over Masterclass Diabetes: Pijn & Polyfarmacie

Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

12 okt 2022 | Immuuntherapie

Lees meer over Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog
Er zijn geen e-learnings gevonden.

B-cel therapieën bij MS: impact op immunologie

maandag 10 jun 2024 van 18:00 tot 21:30 | Multipele Sclerose, Vaccinatie

Lees meer over B-cel therapieën bij MS: impact op immunologie

EAN in ORANJE 2024

maandag 1 jul 2024 van 18:00 tot 21:45 | Bewegingsstoornissen, Epilepsie, Neuro-vasculair

Lees meer over EAN in ORANJE 2024

Patiënten gebruiken niet-orale migrainemedicatie voor beter en sneller effect

dec 2023 | Hoofdpijn

Lees meer over Patiënten gebruiken niet-orale migrainemedicatie voor beter en sneller effect

Veel MS-patiënten hebben ook migraine

dec 2023 | Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Lees meer over Veel MS-patiënten hebben ook migraine

Werkelijke migraineprevalentie bij mannen moeilijk te schatten

dec 2023 | Hoofdpijn

Lees meer over Werkelijke migraineprevalentie bij mannen moeilijk te schatten

Hoofdpijn na COVID-19-vaccinatie

dec 2023 | Hoofdpijn, Vaccinatie, Virale infecties

Lees meer over Hoofdpijn na COVID-19-vaccinatie

De rol van genetica en biomarkers bij migraine nog niet opgehelderd

dec 2023 | Hoofdpijn

Lees meer over De rol van genetica en biomarkers bij migraine nog niet opgehelderd

Triptanen te vaak onterecht voorgeschreven

dec 2023 | Hoofdpijn

Lees meer over Triptanen te vaak onterecht voorgeschreven

CAPTURE-studie zal inzicht geven in het leven van de migrainepatiënt

dec 2023 | Hoofdpijn

Lees meer over CAPTURE-studie zal inzicht geven in het leven van de migrainepatiënt

Grotere kans non-respons op CGRP bij mensen met psychiatrische problemen

dec 2023 | Hoofdpijn

Lees meer over Grotere kans non-respons op CGRP bij mensen met psychiatrische problemen

Beweging kan helpen bij clusterhoofdpijn

dec 2023 | Hoofdpijn

Lees meer over Beweging kan helpen bij clusterhoofdpijn

Podcast: AI in stroke - Using deep learning to predict clinical outcomes after stroke

jan 2024 | Neuro-vasculair

Lees meer over Podcast: AI in stroke - Using deep learning to predict clinical outcomes after stroke

Podcast: Stem cell therapy for PD - A new era for managing Parkinson’s disease?

dec 2023 | Bewegingsstoornissen

Lees meer over Podcast: Stem cell therapy for PD - A new era for managing Parkinson’s disease?

Podcasts migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

aug 2021 | Hoofdpijn

Lees meer over Podcasts migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

Real World Evidence in MS

jan 2020 | Multipele Sclerose

Lees meer over Real World Evidence in MS

MedNet Neurologie 2023-04

dec 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-04

MedNet Neurologie 2023-03

sep 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-03

MedNet Neurologie 2023-02

jun 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-02

MedNet Neurologie 2023-01

mrt 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-01

MedNet Neurologie 2022-04

dec 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-04

MedNet Neurologie 2022-03

sep 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-03

MedNet Neurologie 2022-02

jun 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-02

MedNet Neurologie 2022-01

mrt 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-01