Uit de interim-analyse van de FRONTIER3-studie bleek dat driekwart van de kinderen met hemofilie A die wekelijks met Mim8 werden behandeld, geen bloedingen hadden die behandeling vereisten. De resultaten suggereren dat Mim8 zowel effectief als goed verdragen wordt en dat de behandeling de ziektelast kan verminderen door flexibele doseringsopties.1
Mim8 is een experimenteel Factor VIIIa mimetisch bispecifiek antilichaam dat ontwikkeld is om langdurige hemostase te bieden bij wekelijkse, tweewekelijkse of maandelijkse profylaxe voor mensen met hemofilie A, zowel met als zonder remmers. In de FRONTIER3-studie werd wekelijkse profylactische behandeling met Mim8 onderzocht bij 70 kinderen tussen de 1 en 11 jaar oud met hemofilie A. In het eerste deel van de studie kregen de deelnemers gedurende 26 weken eenmaal per week subcutaan Mim8 toegediend. In het tweede deel konden ze ervoor kiezen om door te gaan met de wekelijkse dosering of over te stappen op een maandelijkse dosis. De tussentijdse analyse rapporteert resultaten van deel 1, met enkele voorlopige gegevens uit deel 2.
De geschatte gemiddelde jaarlijkse bloedingsfrequentie (ABR) voor behandelde bloedingen bij kinderen op wekelijkse profylaxe was 0,53. De mediane ABR was 0, en 74,3% van de deelnemers had geen behandelde bloedingen. Alle kinderen met hemofilie A met remmers (n = 14) rapporteerden geen enkele behandelde bloeding. Na 26 weken koos 45% van de deelnemers voor een maandelijkse dosis Mim8, terwijl 55% de wekelijkse dosis behield. Daarnaast gaven patiënt- en mantelzorgrapportages aan dat Mim8 de behandellast mogelijk vermindert en de fysieke functie en kwaliteit van leven (QoL) verbetert. Na 26 weken gaf 98% van de verzorgers aan de voorkeur te geven aan Mim8 boven de eerdere behandeling, van wie 73% hiervoor een ‘zeer sterke’ voorkeur had. Ook werden positieve verbeteringen waargenomen in de fysieke functie en de totale QoL-score in vergelijking met de start van de studie.
Bron:
- Mahlangu J. FRONTIER3: safety and efficacy of Mim8 prophylaxis in paediatric patients with haemophilia A. EAHAD Congress 2025, oral session 01.