Patiënten met transthyretine-gemedieerde cardiale amyloïdose die behandeld worden met patisiran hebben meer kans om voordeel te ervaren op functionele capaciteit, gezondheidsstatus en kwaliteit van leven dan degenen die placebo krijgen.1
De fase III-APOLLO-B-studie toonde aan dat patisiran ten opzichte van placebo de functionele capaciteit gemeten met de Zes Minuten Wandeltest (6MWT) bij patiënten met transthyretine-gemedieerde (ATTR) cardiale amyloïdose behield met een mediaan verschil van +14,7 minuten na 12 maanden.2 Echter, de associatie tussen functionele capaciteit (op de 6MWT) en de door de patiënt gerapporteerde gezondheidsstatus is nog niet eerder beschreven. In een post-hocanalyse van deze APOLLO-B-studie is de associatie tussen afname in en veranderingen in gezondheidsstatus van deelnemers onderzocht aan de hand van de Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ).
Bij het vergelijken van de verandering in 6MWT na 12 maanden ten opzichte van baseline tussen 2 willekeurige patiënten bleek dat degenen die 15 meter extra loopafstand behielden een lagere kans hadden op een verslechtering van diverse vormen van beweging. Dat gold voor hun vermogen om 1 blokje om te lopen, de trap op te lopen zonder te hoeven pauzeren, zich te haasten of te joggen, te douchen of in bad te gaan, zich aan te kleden, in de tuin te werken, huishoudelijk werk te doen of boodschappen te dragen. Een groter deel van de met patisiran behandelde patiënten vertoonde een verbetering in de 6MWT- en KCCQ-Overall Summary-score op maand 12 in diverse drempelwaarden in vergelijking met placebo, terwijl een groter deel van de met placebo behandelde patiënten een verslechtering vertoonde. De grootste verbeteringen werden gezien op het gebied van kwaliteit van leven, fysiek veeleisende activiteiten en de symptomen kortademigheid en vermoeidheid.
Bronnen:
- Berk J, Lairez A, Drachman B, et al. Decline in functional capacity is associated with reduced ability to perform activities of daily living in patients with transthyretin cardiac amyloidosis: post hoc analysis of the APOLLO-B study. HF Congress 2024.
- Maurer MS, Kale P, Fontana M, et al. Patisiran Treatment in Patients with Transthyretin Cardiac Amyloidosis. N Eng J Med. 2023;389:1553-65.