Nedosiran – een medicijn in ontwikkeling voor de behandeling van primaire hyperoxalurie type 1 (PH1) – werd goed verdragen en resulteerde in een blijvende vermindering van de oxalaatexcretie met de urine. Dit laat prof. dr. Jaap Groothoff (Amsterdam UMC) zien in zijn posterpresentatie, die was geselecteerd als Late-Breaking Clinical Trials Poster.
PH is een ernstige erfelijke aandoening waarbij calciumoxalaatkristallen, ontstaan door een overproductie van endogeen oxalaat, neerslaan in organen en zo onder andere nierschade kunnen veroorzaken. Nedosiran is een nieuw medicijn op basis van RNA-interferentie (RNAi) dat ervoor kan zorgen dat de oxalaatproductie daalt.
In de lopende, internationale PHYOX3-studie bestuderen onderzoekers uit verschillende landen de veiligheid en effectiviteit van maandelijks een subcutane dosis nedosiran op de lange termijn (30 maanden). Er werden 13 PH1-patiënten van 6 jaar of ouder geïncludeerd. Zij hadden een gemiddelde (SD) leeftijd van 24 (6,6) jaar en hadden eerder meegedaan aan de PHYOX1-trial, waarin ze een enkele dosis nedosiran kregen.
De gemiddelde (SD) eGFR was op baseline 77,6 (21,82) ml/min/1,73 m2 en deze bleef stabiel gedurende 30 maanden. De oxalaatexcretie met de urine (Uox) daalde significant met minstens 60% tussen baseline en maand 30. Op elke van de studiebezoeken hadden ten minste 10 deelnemers (76,9%) normale (< 0,46 mmol/24h) of bijna normale (≥ 0,46 tot < 0,60 mmol/24h) waarden voor Uox-excretie.
Tot slot maakten alle deelnemers minimaal 1 adverse event (AE) mee, de meesten mild tot matig van ernst (76,9% gerelateerd aan de behandeling). Ook trad na 2,5% van de in totaal 398 injecties een reactie op de injectieplaats op. In totaal waren er 3 ernstige AE’s, geen enkele gerelateerd aan de medicatie. Niemand stopte met de studie door AE’s en niemand overleed.
Bron: