Trofinetide effectief bij syndroom van Rett

Delen via:
AAN 2022

Er is mogelijk een allereerste geregistreerde behandeling op komst voor het syndroom van Rett, een zeldzame neurologische ontwikkelingsstoornis die vrijwel alleen bij meisjes ontstaat. Trofinetide is in een placebogecontroleerde studie effectief gebleken bij het syndroom van Rett. Het veiligheidsprofiel was acceptabel.

Dr. Jeffrey Neul uit Nashville in de Verenigde Staten presenteerde de resultaten van de zogeheten LAVENDER-studie van trofinetide. Dit was een fase III-studie waaraan 184 vrouwelijke patiënten met het syndroom van Rett deelnamen. Ze waren tussen de 5 en 20 jaar oud. De ernst van de symptomen liep erg uiteen, met een score van tussen de 10 en 36 op de Rett Clinical Severity Scale. De deelnemers werden 1:1 gerandomiseerd naar tweemaal daags orale trofinetide of placebo gedurende 12 weken. Het gecombineerde primaire eindpunt voor effectiviteit was de score op de Rett Syndrome Behaviour Questionnaire (RSBQ), beoordeeld door ouders/verzorgers en de Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) schaal, beoordeeld door artsen. Het voornaamste secundaire eindpunt was de gecombineerde score op de Communication and Symbolic Behavior Scales Developmental Profile™ Infant-Toddler Checklist (CSBS-DP-IT) Social, die het vermogen tot communiceren tot uitdrukking brengt.

Na 12 weken was trofinetide geassocieerd met een statistisch significante verbetering van de belangrijkste eindpunten. In respectievelijk de experimentele en placebogroep was de gemiddelde verandering (kleinste-kwadratenmethode):

  • In de RSBQ -4,9 en -1,9 (tweezijdige p-waarde 0,0175; Cohen’s d effectgrootte 0,37). NB: Dit verschil was zichtbaar in alle subdomeinen van de RSBQ.
  • In de CGI-I-score: 3,5 en 3,8 (tweezijdige p-waarde 0,0030; Cohen’s d effectgrootte 0,47).
  • In de CSBS-DP-IT Social composite score: -0,1 en -1,1 (tweezijdige p-waarde: 0,0064; Cohen’s d effectgrootte 0,43).

Dr. Neul noemde de veiligheid van trofinetide acceptabel. De meest voorkomende bijwerking in beide groepen was diarree: in de trofinetide-groep 81% en in de placebogroep 19%. Ernstige bijwerkingen werden in beide groepen gemeld bij 3% van de deelnemers.

Bron

Neul, JL. Efficacy and safety of trofinetide for the treatment of Rett syndrome: results from the pivotal phase 3 LAVENDER study. AAN 2022 virtual, PL3 Clinical trials plenary session.

Physician assistants en verpleegkundig specialisten als oplossing voor de zorg

jul 2024

Lees meer over Physician assistants en verpleegkundig specialisten als oplossing voor de zorg

Verspilling van goede geneesmiddelen is een verspilde kans!

jul 2024

Lees meer over Verspilling van goede geneesmiddelen is een verspilde kans!

Verschillende progestagenen verhogen risico op intracraniaal meningeoom

jul 2024 | Neuro-oncologie

Lees meer over Verschillende progestagenen verhogen risico op intracraniaal meningeoom

Hersentumor beïnvloedt gevoelsleven van patiënt

jul 2024 | Neuro-oncologie

Lees meer over Hersentumor beïnvloedt gevoelsleven van patiënt

Standaard zenuwoperatie bij beenamputatie moet postamputatiepijn voorkomen

jul 2024

Lees meer over Standaard zenuwoperatie bij beenamputatie moet postamputatiepijn voorkomen

FDA-goedkeuring donanemab

jul 2024 | Dementie

Lees meer over FDA-goedkeuring donanemab

Neurologisch Jaaroverzicht 2024

17 dec 2024 om 20:00 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2024

RNA therapie: nu en in de toekomst - deel 2

30 sep 2024 om 20:00

Lees meer over RNA therapie: nu en in de toekomst - deel 2

B-cel therapieën bij MS: impact op immunologie

10 jun 2024 | Multipele Sclerose, Vaccinatie

Lees meer over B-cel therapieën bij MS: impact op immunologie

Keynote webinar | Spotlight on sleep in brain health

2 mei 2024 om 18:00

Lees meer over Keynote webinar | Spotlight on sleep in brain health

Neurologisch Jaaroverzicht 2023

20 feb 2024 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Epilepsie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose, Neuro-vasculair

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2023

Masterclass Wervelkolom Welzijn: hedendaagse inzichten en oplossingen

30 jan 2024 om 20:00

Lees meer over Masterclass Wervelkolom Welzijn: hedendaagse inzichten en oplossingen

Plaatsbepaling van device-aided therapies (DATs) bij de ziekte van Parkinson

7 aug 2023 | Bewegingsstoornissen

Lees meer over Plaatsbepaling van device-aided therapies (DATs) bij de ziekte van Parkinson

MS: welk middel voor welke patiënt?

9 mrt 2023 | Multipele Sclerose

Lees meer over MS: welk middel voor welke patiënt?

Neurologisch Jaaroverzicht 2022

1 feb 2023 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Epilepsie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose, Neuro-vasculair

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2022
Er zijn geen e-learnings gevonden.

MS Pitstop: Update Diagnose en Nieuwe Ontwikkelingen in MS

dinsdag 19 nov 2024 van 18:00 tot 21:15 | Multipele Sclerose

Lees meer over MS Pitstop: Update Diagnose en Nieuwe Ontwikkelingen in MS

Hoeveelheid reticulaire pseudodrusen gerelateerd aan risico op een beroerte

sep 2024 | Myocardinfarct, Netvliesafwijkingen, Neuro-vasculair

Lees meer over Hoeveelheid reticulaire pseudodrusen gerelateerd aan risico op een beroerte

Veranderingen in korteketenvetzuren hangen samen met ziekteprogressie bij patiënten met MS

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over Veranderingen in korteketenvetzuren hangen samen met ziekteprogressie bij patiënten met MS

De effectiviteit, veiligheid en belasting van behandeling met cladribine-tabletten

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over De effectiviteit, veiligheid en belasting van behandeling met cladribine-tabletten

Hoe presenteert corticale encefalitis zich bij kinderen met MOGAD?

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over Hoe presenteert corticale encefalitis zich bij kinderen met MOGAD?

3D-FLAIR bruikbaar voor de identificatie van neuritis optica

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over 3D-FLAIR bruikbaar voor de identificatie van neuritis optica

De-escalatie geeft hoger risico op relapses en ziekteprogressie

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over De-escalatie geeft hoger risico op relapses en ziekteprogressie

Therapeutische inertie bij de behandeling van vrouwen met MS

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over Therapeutische inertie bij de behandeling van vrouwen met MS

Kan progressie onafhankelijk van relapsactiviteit worden vastgesteld met patiëntgerapporteerde uitkomsten?

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over Kan progressie onafhankelijk van relapsactiviteit worden vastgesteld met patiëntgerapporteerde uitkomsten?

Veranderingen in structurele connectiviteit bij mensen met MS en cognitieve beperkingen

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over Veranderingen in structurele connectiviteit bij mensen met MS en cognitieve beperkingen

Podcast: AI in stroke - Using deep learning to predict clinical outcomes after stroke

jan 2024 | Neuro-vasculair

Lees meer over Podcast: AI in stroke - Using deep learning to predict clinical outcomes after stroke

Podcast: Stem cell therapy for PD - A new era for managing Parkinson’s disease?

dec 2023 | Bewegingsstoornissen

Lees meer over Podcast: Stem cell therapy for PD - A new era for managing Parkinson’s disease?

Real World Evidence in MS

jan 2020 | Multipele Sclerose

Lees meer over Real World Evidence in MS

MedNet Neurologie 2024-03

sep 2024

Lees meer over MedNet Neurologie 2024-03

MedNet Neurologie 2024-02

jun 2024

Lees meer over MedNet Neurologie 2024-02

MedNet Neurologie 2024-01

mrt 2024

Lees meer over MedNet Neurologie 2024-01

MedNet Neurologie 2023-04

dec 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-04

MedNet Neurologie 2023-03

sep 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-03

MedNet Neurologie 2023-02

jun 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-02

MedNet Neurologie 2023-01

mrt 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-01

MedNet Neurologie 2022-04

dec 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-04

MedNet Neurologie 2022-03

sep 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-03