Trofinetide effectief bij syndroom van Rett

Delen via:
AAN 2022

Er is mogelijk een allereerste geregistreerde behandeling op komst voor het syndroom van Rett, een zeldzame neurologische ontwikkelingsstoornis die vrijwel alleen bij meisjes ontstaat. Trofinetide is in een placebogecontroleerde studie effectief gebleken bij het syndroom van Rett. Het veiligheidsprofiel was acceptabel.

Dr. Jeffrey Neul uit Nashville in de Verenigde Staten presenteerde de resultaten van de zogeheten LAVENDER-studie van trofinetide. Dit was een fase III-studie waaraan 184 vrouwelijke patiënten met het syndroom van Rett deelnamen. Ze waren tussen de 5 en 20 jaar oud. De ernst van de symptomen liep erg uiteen, met een score van tussen de 10 en 36 op de Rett Clinical Severity Scale. De deelnemers werden 1:1 gerandomiseerd naar tweemaal daags orale trofinetide of placebo gedurende 12 weken. Het gecombineerde primaire eindpunt voor effectiviteit was de score op de Rett Syndrome Behaviour Questionnaire (RSBQ), beoordeeld door ouders/verzorgers en de Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) schaal, beoordeeld door artsen. Het voornaamste secundaire eindpunt was de gecombineerde score op de Communication and Symbolic Behavior Scales Developmental Profile™ Infant-Toddler Checklist (CSBS-DP-IT) Social, die het vermogen tot communiceren tot uitdrukking brengt.

Na 12 weken was trofinetide geassocieerd met een statistisch significante verbetering van de belangrijkste eindpunten. In respectievelijk de experimentele en placebogroep was de gemiddelde verandering (kleinste-kwadratenmethode):

  • In de RSBQ -4,9 en -1,9 (tweezijdige p-waarde 0,0175; Cohen’s d effectgrootte 0,37). NB: Dit verschil was zichtbaar in alle subdomeinen van de RSBQ.
  • In de CGI-I-score: 3,5 en 3,8 (tweezijdige p-waarde 0,0030; Cohen’s d effectgrootte 0,47).
  • In de CSBS-DP-IT Social composite score: -0,1 en -1,1 (tweezijdige p-waarde: 0,0064; Cohen’s d effectgrootte 0,43).

Dr. Neul noemde de veiligheid van trofinetide acceptabel. De meest voorkomende bijwerking in beide groepen was diarree: in de trofinetide-groep 81% en in de placebogroep 19%. Ernstige bijwerkingen werden in beide groepen gemeld bij 3% van de deelnemers.

Bron

Neul, JL. Efficacy and safety of trofinetide for the treatment of Rett syndrome: results from the pivotal phase 3 LAVENDER study. AAN 2022 virtual, PL3 Clinical trials plenary session.

RAS-ALS: Effectiviteit van rasagiline in subgroepen

mrt 2024 | Bewegingsstoornissen

Lees meer over RAS-ALS: Effectiviteit van rasagiline in subgroepen

36% van de geregistreerde klinische trials heeft geen gepubliceerde resultaten

mrt 2024

Lees meer over 36% van de geregistreerde klinische trials heeft geen gepubliceerde resultaten

De lengte van een gen bepaalt veroudering

mrt 2024 | Dementie

Lees meer over De lengte van een gen bepaalt veroudering

Fase III-studies naar gantenerumab bij vroege ziekte van Alzheimer

mrt 2024 | Dementie

Lees meer over Fase III-studies naar gantenerumab bij vroege ziekte van Alzheimer

Medisch bewijs sneller vinden met EvidenceHunt

mrt 2024

Lees meer over Medisch bewijs sneller vinden met EvidenceHunt

Sluisgeneesmiddelen: alle ins en outs

mrt 2024

Lees meer over Sluisgeneesmiddelen: alle ins en outs

Keynote webinar | Spotlight on sleep in brain health

2 mei 2024 om 18:00

Lees meer over Keynote webinar | Spotlight on sleep in brain health

Neurologisch Jaaroverzicht 2023

20 feb 2024 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Epilepsie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose, Neuro-vasculair

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2023

Masterclass Wervelkolom Welzijn: hedendaagse inzichten en oplossingen

30 jan 2024 om 20:00

Lees meer over Masterclass Wervelkolom Welzijn: hedendaagse inzichten en oplossingen

Plaatsbepaling van device-aided therapies (DATs) bij de ziekte van Parkinson

7 aug 2023 | Bewegingsstoornissen

Lees meer over Plaatsbepaling van device-aided therapies (DATs) bij de ziekte van Parkinson

MS: welk middel voor welke patiënt?

9 mrt 2023 | Multipele Sclerose

Lees meer over MS: welk middel voor welke patiënt?

Neurologisch Jaaroverzicht 2022

1 feb 2023 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Epilepsie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose, Neuro-vasculair

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2022

Antistolling en bloedingen

8 dec 2022 om 20:00

Lees meer over Antistolling en bloedingen

Masterclass Diabetes: Pijn & Polyfarmacie

20 okt 2022 | Diabetes

Lees meer over Masterclass Diabetes: Pijn & Polyfarmacie

Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

12 okt 2022 | Immuuntherapie

Lees meer over Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog
Er zijn geen e-learnings gevonden.

B-cel therapieën bij MS: impact op immunologie

maandag 10 jun 2024 van 18:00 tot 21:30 | Multipele Sclerose, Vaccinatie

Lees meer over B-cel therapieën bij MS: impact op immunologie

EAN in ORANJE 2024

maandag 1 jul 2024 van 18:00 tot 21:45 | Bewegingsstoornissen, Epilepsie, Neuro-vasculair

Lees meer over EAN in ORANJE 2024

Neuro-imaging brengt cognitieve achteruitgang in beeld bij lange diabetesduur

jun 2023 | Diabetes

Lees meer over Neuro-imaging brengt cognitieve achteruitgang in beeld bij lange diabetesduur

IDH-remmer vorasidenib vermindert risico op progressie bij IDH-gemuteerd laaggradig glioom

jun 2023 | Neuro-oncologie

Lees meer over IDH-remmer vorasidenib vermindert risico op progressie bij IDH-gemuteerd laaggradig glioom

PET-MRI detecteert kleine, functionele hypofyseadenomen

mei 2023 | Chirurgie, Neuro-oncologie

Lees meer over PET-MRI detecteert kleine, functionele hypofyseadenomen

Antihypertensiva kunnen kans op Parkinson verlagen of verhogen

mei 2023 | Bewegingsstoornissen

Lees meer over Antihypertensiva kunnen kans op Parkinson verlagen of verhogen

Ruggenmergstimulatie vermindert pijnlijke neuropathie bij diabetes

mei 2023 | Diabetes, Neuro-vasculair

Lees meer over Ruggenmergstimulatie vermindert pijnlijke neuropathie bij diabetes

Goede resultaten trombectomie bij grote beroerte

mei 2023 | Neuro-vasculair

Lees meer over Goede resultaten trombectomie bij grote beroerte

Teriflunomide kan mogelijk eerste symptomen MS uitstellen

mei 2023 | Multipele Sclerose

Lees meer over Teriflunomide kan mogelijk eerste symptomen MS uitstellen

25 medicijnen voor acute migrainebehandeling vergeleken

mei 2023 | Hoofdpijn

Lees meer over 25 medicijnen voor acute migrainebehandeling vergeleken

‘Antigene erfzonde’ beïnvloedt humorale respons op COVID-19

mei 2023 | Virale infecties

Lees meer over ‘Antigene erfzonde’ beïnvloedt humorale respons op COVID-19

Podcast: AI in stroke - Using deep learning to predict clinical outcomes after stroke

jan 2024 | Neuro-vasculair

Lees meer over Podcast: AI in stroke - Using deep learning to predict clinical outcomes after stroke

Podcast: Stem cell therapy for PD - A new era for managing Parkinson’s disease?

dec 2023 | Bewegingsstoornissen

Lees meer over Podcast: Stem cell therapy for PD - A new era for managing Parkinson’s disease?

Podcasts migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

aug 2021 | Hoofdpijn

Lees meer over Podcasts migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

Real World Evidence in MS

jan 2020 | Multipele Sclerose

Lees meer over Real World Evidence in MS

MedNet Neurologie 2023-04

dec 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-04

MedNet Neurologie 2023-03

sep 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-03

MedNet Neurologie 2023-02

jun 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-02

MedNet Neurologie 2023-01

mrt 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-01

MedNet Neurologie 2022-04

dec 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-04

MedNet Neurologie 2022-03

sep 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-03

MedNet Neurologie 2022-02

jun 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-02

MedNet Neurologie 2022-01

mrt 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-01