Veelbelovende resultaten van lumasiran voor primaire hyperoxalurie type 1

Delen via:
ASN 2021

Onder patiënten met de zeldzame stofwisselingsziekte primaire hyperoxalurie type 1 (PH1) en CNS – inclusief hemodialysepatiënten – leidt behandeling met lumasiran tot een aanzienlijke daling in de plasma-oxalaatconcentratie. Dat blijkt uit de primaire 6-maandsanalyse van data van de ILLUMINATE-C-trial.

Bij PH1 wordt glyoxylaat omgezet in oxaalzuur doordat het enzym AGT niet goed functioneert in de lever. Dat leidt tot nierstenen, nefrocalcinose, nierfalen en systemische oxalose. Recentelijk werd ontdekt dat lumasiran, een middel dat enkele jaren geleden werd ontwikkeld met RNAi, de oxaalzuurproductie kan verminderen.

In de ILLUMINATE-C fase III-studie werden tussen maart en december 2020 21 patiënten vanuit 13 centra in 10 landen geïncludeerd. Zij varieerden in leeftijd van 0 tot 40 jaar, hadden een eGFR < 45 ml/min/1,73 m2 (of een verhoogde creatinine wanneer jonger dan 12 maanden) en een plasma-oxalaatconcentratie ≥ 20 µmol/l. De groep werd opgesplitst in cohort A (geen hemodialyse; n = 6) en B (hemodialyse; n = 15). Beide groepen kregen subcutane injecties met lumasiran.

Na 6 maanden behandeling met lumasiran waren de plasma-oxalaatconcentraties in beide cohorten aanzienlijk gedaald. In de patiënten niet op dialyse was de ‘least-squares’ gemiddelde daling 33,33% (95%-BI 15,16-81,82) en in de dialysepatiënten 42,43% (95%-BI 34,15-50,71). In beide groepen was de daling al na één maand behandeling duidelijk waar te nemen en deze hield aan tot maand 6.

Eerste auteur Mini Michael, kindernefroloog bij het Baylor College of Medicine/Texas Children’s Hospital, benadrukt dat een daling in de oxalaatconcentratie in de geobserveerde orde van grootte veelbelovend is. Hopelijk zal dit zich vertalen in verbeterde klinische uitkomsten op de lange termijn, waaronder oxalose. Dit zal in de toekomst verder onderzocht worden in de ILLUMINATE-C ‘extension period’ van 54 maanden.

Bron:

Michael M, et al. ILLUMINATE-C, a single-arm, phase 3 study of lumasiran in patients with primary hyperoxaluria type 1 and CKD stages 3b-5, including those on hemodialysis. ASN Kidney Week 2021, High Impact Clinical Trials session.

Veelzijdige strategie helpt niet om kathetergerelateerde bloedbaaninfecties te verminderen

aug 2022 | Chronische nierschade, Dialyse

Lees meer over Veelzijdige strategie helpt niet om kathetergerelateerde bloedbaaninfecties te verminderen

Promotie: Steroïdresistent nefrotisch syndroom bij volwassenen

aug 2022 | Acuut nierfalen, Chronische nierschade

Lees meer over Promotie: Steroïdresistent nefrotisch syndroom bij volwassenen

Behandeling van milde, chronische hypertensie tijdens de zwangerschap leidt tot gunstige uitkomsten

aug 2022

Lees meer over Behandeling van milde, chronische hypertensie tijdens de zwangerschap leidt tot gunstige uitkomsten

Wanneer stoppen met immunosuppressiva na niertransplantaatfalen?

jul 2022 | Chronische nierschade, Niertransplantatie

Lees meer over Wanneer stoppen met immunosuppressiva na niertransplantaatfalen?

Maak ruimte voor de brede benadering van palliatieve zorg

jul 2022

Lees meer over Maak ruimte voor de brede benadering van palliatieve zorg

Restrisico op hart- en vaatziekten en nierschade: vooral inflammatie

jul 2022 | Chronische nierschade, Hartfalen, Vaatlijden

Lees meer over Restrisico op hart- en vaatziekten en nierschade: vooral inflammatie

Expertdebat SLE en lupus nefritis - Deel 2

27 sep 2022 om 20:00 | Immuuntherapie, SLE

Lees meer over Expertdebat SLE en lupus nefritis - Deel 2

Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

7 sep 2022 om 20:30 | Immuuntherapie

Lees meer over Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

11 aug 2022 | HIV

Lees meer over Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

ERA Highlights 2022

29 jun 2022 om 20:00 | Acuut nierfalen, Chronische nierschade

Lees meer over ERA Highlights 2022

ASN Highlights 2021

15 feb 2022 | Chronische nierschade

Lees meer over ASN Highlights 2021

Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

10 nov 2021 om 20:30

Lees meer over Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

Expertdebat SLE en lupus nefritis

19 okt 2021 | SLE

Lees meer over Expertdebat SLE en lupus nefritis

ERA-EDTA Highlights

1 jul 2021 om 20:30

Lees meer over ERA-EDTA Highlights

RAAS-inhibitie anno 2021: wat is optimaal?

4 mei 2021 | Chronische nierschade

Lees meer over RAAS-inhibitie anno 2021: wat is optimaal?
Er zijn geen e-learnings gevonden.
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

Cardiovasculaire voordelen met duale SGLT1/2-remmer sotagliflozine

Lees meer
Lees meer over Cardiovasculaire voordelen met duale SGLT1/2-remmer sotagliflozine

Beschermt een SGLT2-remmer kwetsbare patiënten met COVID-19?

Lees meer
Lees meer over Beschermt een SGLT2-remmer kwetsbare patiënten met COVID-19?

Nieuwe inzichten over effect empagliflozine in de dagelijkse praktijk

Lees meer
Lees meer over Nieuwe inzichten over effect empagliflozine in de dagelijkse praktijk

Live webcast: highlights ERA-EDTA 2021

Lees meer
Lees meer over Live webcast: highlights ERA-EDTA 2021

Mediterraan dieet leidt tot beter innameprofiel voedingsstoffen bij dialysepatiënten

Lees meer
Lees meer over Mediterraan dieet leidt tot beter innameprofiel voedingsstoffen bij dialysepatiënten

Betere kwaliteit van leven na succesvolle niertransplantatie

Lees meer
Lees meer over Betere kwaliteit van leven na succesvolle niertransplantatie

Geen associatie nierfunctie met prevalentie leversteatose bij CKD-patiënten

Lees meer
Lees meer over Geen associatie nierfunctie met prevalentie leversteatose bij CKD-patiënten

Ouderen met CKD depressief en bang voor COVID-19

Lees meer
Lees meer over Ouderen met CKD depressief en bang voor COVID-19

Iptacopan veelbelovende optie bij IgA-nefropathie

Lees meer
Lees meer over Iptacopan veelbelovende optie bij IgA-nefropathie

Maximale RAAS-blokkade bij CKD-patiënten met (risico op) hyperkaliëmie

nov 2020

Lees meer over Maximale RAAS-blokkade bij CKD-patiënten met (risico op) hyperkaliëmie

MedNet Dermatologie nr 1-2022

jul 2022

Lees meer over MedNet Dermatologie nr 1-2022