Veelbelovende resultaten van lumasiran voor primaire hyperoxalurie type 1

Delen via:
ASN 2021

Onder patiënten met de zeldzame stofwisselingsziekte primaire hyperoxalurie type 1 (PH1) en CNS – inclusief hemodialysepatiënten – leidt behandeling met lumasiran tot een aanzienlijke daling in de plasma-oxalaatconcentratie. Dat blijkt uit de primaire 6-maandsanalyse van data van de ILLUMINATE-C-trial.

Bij PH1 wordt glyoxylaat omgezet in oxaalzuur doordat het enzym AGT niet goed functioneert in de lever. Dat leidt tot nierstenen, nefrocalcinose, nierfalen en systemische oxalose. Recentelijk werd ontdekt dat lumasiran, een middel dat enkele jaren geleden werd ontwikkeld met RNAi, de oxaalzuurproductie kan verminderen.

In de ILLUMINATE-C fase III-studie werden tussen maart en december 2020 21 patiënten vanuit 13 centra in 10 landen geïncludeerd. Zij varieerden in leeftijd van 0 tot 40 jaar, hadden een eGFR < 45 ml/min/1,73 m2 (of een verhoogde creatinine wanneer jonger dan 12 maanden) en een plasma-oxalaatconcentratie ≥ 20 µmol/l. De groep werd opgesplitst in cohort A (geen hemodialyse; n = 6) en B (hemodialyse; n = 15). Beide groepen kregen subcutane injecties met lumasiran.

Na 6 maanden behandeling met lumasiran waren de plasma-oxalaatconcentraties in beide cohorten aanzienlijk gedaald. In de patiënten niet op dialyse was de ‘least-squares’ gemiddelde daling 33,33% (95%-BI 15,16-81,82) en in de dialysepatiënten 42,43% (95%-BI 34,15-50,71). In beide groepen was de daling al na één maand behandeling duidelijk waar te nemen en deze hield aan tot maand 6.

Eerste auteur Mini Michael, kindernefroloog bij het Baylor College of Medicine/Texas Children’s Hospital, benadrukt dat een daling in de oxalaatconcentratie in de geobserveerde orde van grootte veelbelovend is. Hopelijk zal dit zich vertalen in verbeterde klinische uitkomsten op de lange termijn, waaronder oxalose. Dit zal in de toekomst verder onderzocht worden in de ILLUMINATE-C ‘extension period’ van 54 maanden.

Bron:

Michael M, et al. ILLUMINATE-C, a single-arm, phase 3 study of lumasiran in patients with primary hyperoxaluria type 1 and CKD stages 3b-5, including those on hemodialysis. ASN Kidney Week 2021, High Impact Clinical Trials session.

Leiden registratie en visitatie tot betere uitkomsten van nefrologische zorg?

jul 2022

Lees meer over Leiden registratie en visitatie tot betere uitkomsten van nefrologische zorg?

Antitrombotische behandeling niet vanzelfsprekend bij dialysepatiënten

jul 2022 | Dialyse

Lees meer over Antitrombotische behandeling niet vanzelfsprekend bij dialysepatiënten

Hypoxie in de nieren van diabetespatiënten

jul 2022 | Chronische nierschade, Diabetes

Lees meer over Hypoxie in de nieren van diabetespatiënten

Nog veel te ontdekken over rol van inflammatie bij atherosclerose

jun 2022 | Chronische nierschade

Lees meer over Nog veel te ontdekken over rol van inflammatie bij atherosclerose

Renine wordt uitgebreid met patiënten met chronische nierschade

jun 2022 | Chronische nierschade

Lees meer over Renine wordt uitgebreid met patiënten met chronische nierschade

Promotie: Meer aandacht voor thuisdialyse

jun 2022 | Dialyse

Lees meer over Promotie: Meer aandacht voor thuisdialyse

Expertdebat SLE en lupus nefritis - Deel 2

27 sep 2022 om 20:00 | Immuuntherapie, SLE

Lees meer over Expertdebat SLE en lupus nefritis - Deel 2

Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

7 sep 2022 om 20:30 | Immuuntherapie

Lees meer over Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

ERA Highlights 2022

29 jun 2022 om 20:00 | Acuut nierfalen, Chronische nierschade

Lees meer over ERA Highlights 2022

Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

7 apr 2022 | HIV

Lees meer over Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

ASN Highlights 2021

15 feb 2022 | Chronische nierschade

Lees meer over ASN Highlights 2021

Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

10 nov 2021 om 20:30

Lees meer over Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

Expertdebat SLE en lupus nefritis

19 okt 2021 | SLE

Lees meer over Expertdebat SLE en lupus nefritis

ERA-EDTA Highlights

1 jul 2021 om 20:30

Lees meer over ERA-EDTA Highlights

RAAS-inhibitie anno 2021: wat is optimaal?

4 mei 2021 | Chronische nierschade

Lees meer over RAAS-inhibitie anno 2021: wat is optimaal?
Er zijn geen e-learnings gevonden.
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

Belangrijkste doodsoorzaak Nederlandse dialysepatiënten is stoppen met behandeling

Lees meer
Lees meer over Belangrijkste doodsoorzaak Nederlandse dialysepatiënten is stoppen met behandeling

Longechografie nuttig bij dialysepatiënten met hoog cardiovasculair risico

Lees meer
Lees meer over Longechografie nuttig bij dialysepatiënten met hoog cardiovasculair risico

Warme hartige snack verhoogt risico op CKD en daling eGFR

Lees meer
Lees meer over Warme hartige snack verhoogt risico op CKD en daling eGFR

Avacopan voor immuungemedieerde inflammatoire aandoeningen bij C3-glomerulopathie

Lees meer
Lees meer over Avacopan voor immuungemedieerde inflammatoire aandoeningen bij C3-glomerulopathie

Lancering Europese campagne voor gezonde nieren: ‘Strong Kidneys’

Lees meer
Lees meer over Lancering Europese campagne voor gezonde nieren: ‘Strong Kidneys’

Hoger risico op bloedingen bij combinatie CKD + AF

Lees meer
Lees meer over Hoger risico op bloedingen bij combinatie CKD + AF

Dapagliflozine beschermt ook bij patiënten met FSGS

Lees meer
Lees meer over Dapagliflozine beschermt ook bij patiënten met FSGS

Meer risico op ernstig beloop COVID-19 na niertransplantatie dan bij dialyse

Lees meer
Lees meer over Meer risico op ernstig beloop COVID-19 na niertransplantatie dan bij dialyse

Patiromeer effectief bij hyperkaliëmie ongeacht vroege of gevorderde ziekte

Lees meer
Lees meer over Patiromeer effectief bij hyperkaliëmie ongeacht vroege of gevorderde ziekte

Maximale RAAS-blokkade bij CKD-patiënten met (risico op) hyperkaliëmie

nov 2020

Lees meer over Maximale RAAS-blokkade bij CKD-patiënten met (risico op) hyperkaliëmie