In een fase III-studie bij kinderen met X-gebonden hypofosfatemie (XLH) leidde overstappen van conventionele therapie met actieve vitamine D en fosfaat naar burosumab tot een significante verbetering van rachitis en serum alkalische fosfatase (AF), ongeacht de dosering van fosfaat en actieve vitamine D voorafgaand aan of tijdens de studie.
Vergoeding atidarsagene autotemcel (Libmeldy) voor presymptomatische metachromatische leukodsytrofie
feb 2024