In het LUMC is de eerste patiënt begonnen aan een onderzoek naar mivelsiran tegen de Katwijkse ziekte. Het gaat om een middel dat de ongeneeslijke hersenziekte mogelijk kan vertragen. Mogelijk kan het medicijn in de toekomst ook werken bij cerebrale amyloïdangiopathie en Alzheimer.
De Katwijkse ziekte, ook wel Dutch-type Cerebral Amyloid Angiopathy (D-CAA), is een erfelijke en zeldzame aandoening waarbij een schadelijk eiwitstukje zich ophoopt in de bloedvaten van de hersenen. Dit kan leiden tot hersenbloedingen, geheugenproblemen en andere klachten. De eerste hersenbloedingen beginnen vaak al rond iemands vijftigste levensjaar. De ziekte komt vooral voor in enkele Nederlandse families, vooral in Katwijk en omgeving.
In de studie, die ongeveer 2 jaar gaat duren, willen wetenschappers testen of mivelsiran de aanmaak van het schadelijke amyloïd-beta kan remmen. Omdat dit peptide ook betrokken is bij CAA (de niet-erfelijke vorm van de D-CAA) en Alzheimer, kan het onderzoek mogelijk bijdragen aan toekomstige behandelingen van een veel grotere groep patiënten.
Deelnemers krijgen meerdere keren een dosis van het medicijn intrathecaal toegediend. Met hersenscans en andere metingen houden onderzoekers in de gaten of het medicijn werkt en veilig blijft.
Bron: