Subcutane fitusiran-profylaxe resulteerde in een statistisch significante afname van het aantal bloedingen per jaar bij patiënten met hemofilie A of hemofilie B met remmers. Tweederde van de deelnemers had geen enkele behandelde bloeding.
“Het genezen van volwassen sikkelcelpatiënten komt snel naderbij”
okt 2019 | Benigne hematologie