In JAMA, JAMA Network Open en JAMA Neurology zijn de resultaten van de eerste 4 studies binnen de HEALEY ALS Platform Trial gepubliceerd. Hoewel geen van de behandelingen het primaire eindpunt bereikte, tonen de resultaten wel de efficiëntie van platform trials bij ALS aan.
N = 1-trials voor zeldzame ziektes
dec 2018 | Neuro-musculair