Een landelijke studie toont aan dat het dure geneesmiddel eculizumab bij atypisch hemolytisch uremisch syndroom (aHUS) veel minder lang gebruikt hoeft te worden dan tot nu toe gedacht werd. Hoewel de fabrikant levenslange behandeling adviseerde, blijkt nu dat de meeste patiënten al baat hebben bij 3 maanden behandeling.
aHUS is een zeldzame aandoening, met jaarlijks 5 tot 10 nieuwe patiënten in Nederland. Patiënten met aHUS kunnen worden behandeld met eculizumab, maar dit weesgeneesmiddel is zo duur – per patiënt jaarlijks tot ruim 450.000 euro – dat de vergoeding ervan ter discussie stond.
Daarom besloten internist-nefroloog prof. dr. Jack Wetzels en kinderarts-nefroloog prof. dr. Nicole van de Kar van het Radboudumc om samen met de aHUS-werkgroep en NVN een studie op te zetten naar verkort toedienen van eculizumab. De eerste resultaten laten zien dat bij de meeste patiënten de toediening na 3 maanden kan worden gestopt en weer gestart bij een terugval. Bovendien kan bij patiënten die het middel langer nodig hebben de tijd tussen 2 toedieningen worden verruimd. In de afgelopen jaren is dus gebleken dat terughoudend gebruik mogelijk en veilig is en bovendien veel kosten bespaart: ruim 50 miljoen euro in 4 jaar tijd. Deze resultaten werden recent gepubliceerd in Kidney International Reports.
Bronnen:
Bouwmeester RN, Duineveld C, Wijnsma KL, et al. Early Eculizumab Withdrawal in patients with aHUS in native kidneys is Safe and Cost-Effective: results of the CUREiHUS study. Kidney Int Rep. 2022 Oct 18. Online ahead of print.