Zorginstituut Nederland adviseert aan de minister voor Medische Zorg de gentherapie onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) voor spinale musculaire atrofie (SMA) alleen uit het basispakket te vergoeden na onderhandelingen over de prijs én afspraken over een prestatie-afhankelijke betaling.
Uit onderzoek blijkt dat het grootste deel van de kinderen die met onasemnogene abeparvovec zijn behandeld, een betere levensverwachting heeft dan SMA-patiënten die geen behandeling hebben gekregen. Ook moet de gentherapie SMA voorkomen bij baby’s die de ziekte van hun ouders hebben geërfd en nog geen symptomen hebben. Het is echter nog niet duidelijk of het effect van de behandeling bij deze kinderen blijvend is. Om daar meer zekerheid over te krijgen, zullen de komende jaren gegevens worden verzameld via het bestaande SMA-register.
Bron: Zorginstituut Nederland