De nieuwe Sjögren’s Tool for Assessing Response is een samengestelde responderindex die alle belangrijke ziektekenmerken omvat en is ontworpen voor gebruik als primair eindpunt in RCT’s bij primair sjögrensyndroom.
Hoewel de ESSDAI wordt gebruikt als primair eindpunt in RCT’s bij sjögrensyndroom, is het placeboresponspercentage relatief hoog en worden niet alle belangrijke kenmerken van de ziekte in deze index meegenomen. Het NECESSITY-consortium had dan ook als doel een nieuwe responderindex te ontwikkelen voor gebruik als eindpunt in klinische studies bij primair sjögrensyndroom (pSS): de Sjögren’s Tool for Assessing Response (STAR). Om STAR te ontwikkelen, gebruikte het consortium data van 9 RCT’s en consensustechnieken waarbij 78 experts en 20 patiënten betrokken waren. Het Delphi-panel identificeerde 5 kerndomeinen (systemische activiteit, symptomen, traanklierfunctie, speekselklierfunctie en biologische parameters) en vervolgens werden 227 ‘STAR-opties’ waarin deze domeinen worden gecombineerd, getest op gevoeligheid voor verandering. Na twee Delphi-rondes werd een meta-analyse van de 20 resterende opties uitgevoerd. De STAR werd vervolgens geselecteerd door een stemming op basis van klinische relevantie.
De kandidaat-STAR toonde een goede gevoeligheid voor verandering en zal prospectief worden gevalideerd in een RCT van het NECESSITY-consortium. Hierin zullen de psychometrische eigenschappen van STAR worden beoordeeld en in het bijzonder het onderscheidend vermogen wanneer actieve en placebogroepen worden vergeleken. Ook zullen patiënten worden gestratificeerd op basis van systemische activiteit om de kenmerken van de tool in verschillende subgroepen te evalueren. De onderzoekers moedigen het gebruik van STAR aan om de eigenschappen ervan te beoordelen bij verschillende populaties die uiteenlopende vormen van behandeling krijgen.
Bron:
Seror R, Baron G, Camus M, et al. Development and preliminary validation of the Sjögren’s Tool for Assessing Response (STAR): a consensual composite score for assessing treatment effect in primary Sjögren’s syndrome. Ann Rheum Dis. 2022 Apr 7. Online ahead of print.