De resultaten van een 5 jaar durende open-label extensiestudie tonen de voordelen van patisiran als langetermijnbehandeling voor patiënten met erfelijke transthyretine-amyloïdose met polyneuropathie (hATTR-PN). Omdat schade die is opgetreden voor de start van de behandeling meestal niet herstelt, benadrukken de auteurs het belang van vroege behandeling.
Atrofie van de cortex oorzaak van versnelde achteruitgang bij progressieve MS
sep 2019 | Multipele Sclerose