De resultaten van een 5 jaar durende open-label extensiestudie tonen de voordelen van patisiran als langetermijnbehandeling voor patiënten met erfelijke transthyretine-amyloïdose met polyneuropathie (hATTR-PN). Omdat schade die is opgetreden voor de start van de behandeling meestal niet herstelt, benadrukken de auteurs het belang van vroege behandeling.
Ataluren voor Duchenne voorwaardelijk in basispakket
nov 2021 | Neuro-musculair