Vroegtijdige behandeling van spinale musculaire atrofie met het orale middel risdiplam lijkt veelbelovend voor pasgeborenen met een genetische diagnose die geen symptomen hebben. Dit blijkt uit de internationale RAINBOWFISH-studie, waarvan de resultaten zijn gepubliceerd in The New England Journal of Medicine.
‘Softe uitkomsten kunnen “harde” consequenties hebben voor patiënten’
dec 2022 | Epilepsie, Neuro-musculair, Neuro-oncologie, Neuro-vasculair