Vroegtijdige behandeling van spinale musculaire atrofie met het orale middel risdiplam lijkt veelbelovend voor pasgeborenen met een genetische diagnose die geen symptomen hebben. Dit blijkt uit de internationale RAINBOWFISH-studie, waarvan de resultaten zijn gepubliceerd in The New England Journal of Medicine.
Oratie: ‘Revolutie op komst in behandeling neurodegeneratieve ziekten’
mrt 2022 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Neuro-musculair