rhC1-INH bij hereditair angio-oedeem op kinderleeftijd

Delen via:

De recombinante humane C1-esteraseremmer (rhC1-INH) ruconest is geregistreerd voor de acute behandeling van aanvallen van hereditair angio-oedeem (HAE) bij volwassenen en adolescenten. De resultaten van een studie bij kinderen laten zien dat deze behandeling ook bij hen veilig en effectief is, en goed wordt verdragen.1 Mogelijk kan hetzelfde doseringsschema worden gebruikt als bij volwassenen.

HAE-aanvallen houden verband met deficiëntie van de C1-esteraseremmer. Juist in de eerste 20 levensjaren komen deze aanvallen veel voor, maar over de behandeling van kinderen zijn nog maar weinig onderzoeksgegevens bekend. De kinderen van 2-13 jaar die aan deze studie deelnamen, hadden een functionele C1-INH-spiegel die meer dan de helft lager was dan normaal. Ze konden worden behandeld als ze een HAE-aanval kregen die korter dan 5 uur geleden was begonnen en minstens matig ernstig was. Eerste auteur dr. A. Reshef (Sheba, Israël) vertelde dat de behandeling bestond uit een snel, ongeveer 5 minuten durende infusie van rhC1-INH 50 IU/kg, met 4200 IU als maximum. Als de onderzoeker dat nodig leek, kon hij een tweede dosis geven. De patiënt, en soms de arts, gaf de effectiviteit weer met een visueel-analoge schaal (VAS) die liep van 0-100 mm.

Eén dosis doorgaans voldoende

Er werden 73 aanvallen bij 20 kinderen met rhC1-INH behandeld. “Bij vrijwel alle gevallen volstond een enkele dosis”, aldus Reshef. Bij slechts 4% werd een extra dosis gegeven. Zeven kinderen (35%) werden behandeld voor ≥4 aanvallen. Verlichting van de symptomen liet gemiddeld een uur op zich wachten; na gemiddeld 123 minuten was de aanval in remissie. Geen enkel kind staakte deelname in verband met een bijwerking. Er werden geen ernstige bijwerkingen gemeld, evenmin als overgevoeligheidsreacties. Neutraliserende antilichamen werden niet gevonden.

Reshef stelde dat de uitkomsten in lijn zijn met die bij volwassenen. “Deze resultaten ondersteunen het gebruik bij kinderen van hetzelfde doseringsschema als bij volwassenen in gebruik is: 50 IU/kg, met 4200 IU als maximum, zo nodig nog gevolgd door een extra dosis.”

Referentie

1. Reshef A, Grivcheva-Panovska V, Kessel A, et al. Recombinant human C1 esterase inhibitor for the acute Treatment of hereditary angioedema attacks in children. EAACI 2018, abstract 0118.

Jaarlijks 180 miljoen aan medicatie weggegooid

nov 2019 |

Lees meer over Jaarlijks 180 miljoen aan medicatie weggegooid

Betere zorg voor patiënten met niet-responsief waaksyndroom

nov 2019 |

Lees meer over Betere zorg voor patiënten met niet-responsief waaksyndroom

Meer informatie over medisch-specialistische zorg op Thuisarts

nov 2019 |

Lees meer over Meer informatie over medisch-specialistische zorg op Thuisarts

272 miljoen bespaard met prijsonderhandelingen

nov 2019 |

Lees meer over 272 miljoen bespaard met prijsonderhandelingen

Virtual reality helpt bij analyseren van onbegrepen gedrag bij dementie

nov 2019 |

Lees meer over Virtual reality helpt bij analyseren van onbegrepen gedrag bij dementie

Meldpunt voor medicijnafgifte nodig

nov 2019 |

Lees meer over Meldpunt voor medicijnafgifte nodig

Ernstige hypoglykemie; het bespreken waard - 19 maart

19 mrt 2021 om 12:30 | Diabetes

Lees meer over Ernstige hypoglykemie; het bespreken waard - 19 maart

Ernstige hypoglykemie; het bespreken waard

16 mrt 2021 | Diabetes

Lees meer over Ernstige hypoglykemie; het bespreken waard

Webcast: Update aanpak RET-gedreven tumoren; diagnostiek en behandelopties

10 mrt 2021 om 19:30 | Longziekten

Lees meer over Webcast: Update aanpak RET-gedreven tumoren; diagnostiek en behandelopties

Kanker en trombose, hoe kiest u het juiste antistollingsmiddel?   

8 feb 2021 | Hematologie

Lees meer over Kanker en trombose, hoe kiest u het juiste antistollingsmiddel?   

Darmgezondheid: diagnostiek en het brein

2 feb 2021 | Gastro-enterologie

Lees meer over Darmgezondheid: diagnostiek en het brein

Mineral homeostasis and the bone; the interplay of calcium, phosphate, and vitamin D

19 jan 2021 | Nefrologie

Lees meer over Mineral homeostasis and the bone; the interplay of calcium, phosphate, and vitamin D

ASN Highlights 2020

17 dec 2020 om 20:30 | Nefrologie

Lees meer over ASN Highlights 2020

Terugkerende koortssyndromen: steeds beter te (be)grijpen en behandelen

15 dec 2020 | Overig

Lees meer over Terugkerende koortssyndromen: steeds beter te (be)grijpen en behandelen

Responding to Non-Responders in Diabetic Macular Edema (DME)

7 dec 2020 om 20:30 | Oogheelkunde

Lees meer over Responding to Non-Responders in Diabetic Macular Edema (DME)
Er zijn geen e-learnings gevonden.
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.
Er zijn geen posts gevonden.

Highlight van ASBMR 2020: Treat to Target

dec 2020 |

Lees meer over Highlight van ASBMR 2020: Treat to Target

Fractuurpreventie bij Glucocorticoïd-geïnduceerde Osteoporose – Standpunt NVR

dec 2020 |

Lees meer over Fractuurpreventie bij Glucocorticoïd-geïnduceerde Osteoporose – Standpunt NVR

Podcastserie over de zorg(en) van de oudere atriumfibrilleren patiënt - Podcast 3

dec 2020 |

Lees meer over Podcastserie over de zorg(en) van de oudere atriumfibrilleren patiënt - Podcast 3

Ervaringen QuantOn Cal® in het MUMC+

nov 2020 |

Lees meer over Ervaringen QuantOn Cal® in het MUMC+

Maximale RAAS-blokkade bij CKD-patiënten met (risico op) hyperkaliëmie

nov 2020 |

Lees meer over Maximale RAAS-blokkade bij CKD-patiënten met (risico op) hyperkaliëmie

Podcast - Terugkerende koortssyndromen: steeds beter te (be)grijpen en behandelen

okt 2020 |

Lees meer over Podcast - Terugkerende koortssyndromen: steeds beter te (be)grijpen en behandelen

Zinnige Zorg voor patiënten met osteoporose

okt 2020 |

Lees meer over Zinnige Zorg voor patiënten met osteoporose

Vitamine D: rol bij osteoporose en COVID-19

sep 2020 |

Lees meer over Vitamine D: rol bij osteoporose en COVID-19

Verduurzaming van osteoporosezorg

sep 2020 |

Lees meer over Verduurzaming van osteoporosezorg