Hoewel het primaire eindpunt van de ADVANCE-studie niet werd bereikt, werd leriglitazon goed verdragen door mannen met adrenomyeloneuropathie. De bevinding dat cerebrale adrenoleukodystrofie alleen optrad bij patiënten in de placebogroep, ondersteunt volgens de auteurs verder onderzoek naar de vraag of leriglitazon de progressie hiervan kan vertragen.
Fase I/II-studie naar antisense oligonucleotide tofersen bij SOD1-ALS
sep 2020 | Neuro-musculair