Alirocumab elke 2 of 4 weken is bij kinderen en adolescenten met heterozygote familiaire hypercholesterolemie die niet met statines onder controle kan worden gebracht, een veilige en effectieve behandeling. Het verlaagt het LDL-cholesterol en andere pro-atherogene lipidenparameters.
Dit was een internationaal fase III-onderzoek waarin de effectiviteit en veiligheid van alirocumab werd onderzocht bij pediatrische patiënten met heterozygote familiaire hypercholesterolemie die met statines onvoldoende onder controle was. De deelnemers in de leeftijd van 8 tot 17 jaar hadden ook een LDL-cholesterol (LDL-C) ≥ 130 mg/dl en werden behandeld met een stabiele dosis statine (of niet-statinetherapie als er sprake was van statine-intolerantie).
Zij werden 2:1 gerandomiseerd naar ofwel alirocumab (n = 49) elke 2 weken of placebo (n = 25), ofwel naar alirocumab elke 4 weken (n = 52) of placebo (n = 27). De dubbelblinde studieperiode was 24 weken; erna volgde een open-labelperiode die duurde tot week 104. Het primaire eindpunt van het onderzoek was het verschil in procentuele LDL-C-verandering vanaf baseline tot week 24 tussen alirocumab en placebo. Belangrijke secundaire eindpunten waren de effectiviteit van alirocumab versus placebo voor andere lipidenparameters.
In week 24 was het gemiddelde verschil in de kleinste kwadraten −43,3% voor alirocumab elke 2 weken ten opzichte van placebo en −33,8% voor alirocumab elke 4 weken ten opzichte van placebo. Aan de open-labelperiode van de studie namen 145 patiënten deel; de verandering in LDL-C vanaf baseline tot week 104 was vergelijkbaar voor alirocumab elke 2 weken (−26,3%) en alirocumab elke 4 weken (−23,9%). Wat betreft veiligheid deden zich geen klinisch betekenisvolle verschillen voor tussen de behandelgroepen, noch in de dubbelblinde, noch in de open-label periode.
Bron:
Santos R, Wiegman A, Caprio S, et al. Efficacy and safety of alirocumab in children and adolescents with heterozygous familial hypercholesterolaemia inadequately controlled with statins. ESC Congress 2023.