Vutrisiran laat ook op de lange termijn gunstige resultaten zien bij patiënten met transthyretine-amyloïdose met cardiomyopathie (ATTR-CM). In de open-label extensie van de HELIOS-B-studie bleef de reductie in sterfte en cardiovasculaire (CV) events behouden tot 12 maanden na de dubbelblinde fase.1
In totaal werden 654 patiënten geïncludeerd, van wie bijna 40% al tafamidis gebruikte op baseline. Tijdens de open-label extensieperiode kregen alle deelnemers vutrisiran 25 mg subcutaan elke 3 maanden. De mediane behandelduur bedroeg ruim 47 maanden. De gecombineerde uitkomst van totale sterfte en CV-events werd in de open-label extensieperiode verlaagd met 37% in de totale populatie en met 42% in de monotherapiegroep (zonder tafamidis). Voor totale sterfte afzonderlijk was de risicoreductie respectievelijk 37% en 39%. Ook de functionele uitkomsten verbeterden. Meer patiënten bleven stabiel of verbeterden in New York Heart Association-klasse (54% versus 46% met placebo) en de kwaliteit van leven, zoals gemeten met de Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Summary, bleef relatief stabiel onder vutrisiran. Daarnaast bleven cardiale biomarkers, zoals N-terminal pro-brain natriuretic peptide en troponine I, significant gunstiger onder vutrisiran. Dit wijst op een blijvende remming van ziekteprogressie. Opvallend is dat het kwaliteitsverlies tijdens de placeboperiode niet volledig reversibel bleek na overstap naar vutrisiran, wat het belang van vroege behandeling benadrukt.
Het veiligheidsprofiel van vutrisiran bleef consistent met eerdere analyses. Er traden geen nieuwe signalen op. Ernstige bijwerkingen deden zich zelfs minder frequent voor in de groep die continu vutrisiran kreeg. Volgens de onderzoekers ondersteunen deze langetermijnresultaten de rol van vutrisiran als potentiële standaardbehandeling voor patiënten met ATTR-CM, zowel nieuw gediagnosticeerd als bij progressie onder bestaande therapie.
Bron:
- Garcia-Pavia P, et al. HELIOS-B: 12-month results from the open-label extension period of vutrisiran in patients with transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy. ESC Congress 2025, Science Box 2.