Ninerafaxstat veelbelovend bij niet-obstructieve HCM

ACC 2024

Resultaten uit een 12 weken durende fase II-studie met ninerafaxstat bij patiënten met niet-obstructieve hypertrofische cardiomyopathie wijzen erop dat dit middel klachtenverlichting kan bieden en de functionele capaciteit kan verbeteren. Het middel werd door patiënten goed verdragen. De resultaten werden gelijktijdig aan het congres gepubliceerd in The Journal of the American College of Cardiology.2

Voor patiënten met niet-obstructieve hypertrofische cardiomyopathie zijn vooralsnog geen behandelopties beschikbaar. Ninerafaxstat richt zich op een efficiëntere werking van het hart door te proberen vetzuren als brandstof gedeeltelijk te vervangen door glucose.

In de IMPROVE-HCM-studie zijn de effectiviteit en veiligheid van ninerafaxstat ten opzichte van placebo onderzocht bij patiënten met niet-obstructieve hypertrofische cardiomyopathie en inspanningsbeperking. In dit onderzoek waren 67 patiënten geïncludeerd die in verschillende centra behandeld werden voor niet-obstructieve hypertrofische cardiomyopathie. Zij werden gerandomiseerd naar ninerafaxstat 200 mg (n = 34) of placebo (n = 33) gedurende 12 weken. Het primaire eindpunt van de studie was veiligheid en verdraagbaarheid van ninerafaxstat. Tevens werden secundaire effectiviteitsuitkomstmaten voor functionele capaciteit en gezondheidsstatus beoordeeld.

De uitkomsten lieten zien dat er geen significant verschil was in het aantal bijwerkingen tussen beide studiegroepen. 71% van de patiënten in de ninerafaxstatgroep had 1 of meer bijwerkingen tijdens de behandeling versus 61% van de patiënten in de placebogroep. Het merendeel van deze bijwerkingen was licht of matig-ernstig van aard. Hierop concludeerde men dat ninerafaxstat niet geassocieerd was met een verhoogd risico op bijwerkingen. Er traden ook geen bijwerkingen op die gerelateerd waren aan een lage ejectiefractie, noch was er sprake van schadelijke effecten op de bloeddruk of hartslag. Ninerafaxstat was in de intention-to-treat (ITT)-populatie geassocieerd met klinisch-significante verbeteringen in inspanningscapaciteit ten opzichte van placebo.

Nu on demand beschikbaar: de webcast Update richtlijnen 2023: HCM en stapelingsziekte

Bronnen:

  1. Mahmod M, Abd Samat A, Choudhury L, et al. Efficacy and safety of ninerafaxstat, a novel cardiac mitotrope, in patients with symptomatic nonobstructive hypertrophic cardiomyopathy: results Of IMPROVE-HCM. ACC Congress 2024, abstract 411-10.
  2. Maron MS, Mahmod M, Abd Samat AH, et al. Safety and efficacy of metabolic modulation with ninerafaxstat in patients with nonobstructive hypertrophic cardiomyopathy. J Am Coll Cardiol. Apr 08, 2024. Epublished doi.10.1016/j.jacc.2024.03.387.

 

Diabetesmedicijn bewezen effectief tegen nierfalen

jul 2021 | Chronische nierschade, Diabetes, Dialyse, Hartfalen, Niertransplantatie

Lees meer over Diabetesmedicijn bewezen effectief tegen nierfalen

Vergoeding dapagliflozine voor behandeling symptomatisch chronisch hartfalen met verminderde ejectiefractie

jul 2021 | Hartfalen

Lees meer over Vergoeding dapagliflozine voor behandeling symptomatisch chronisch hartfalen met verminderde ejectiefractie

Empagliflozine goedgekeurd voor de behandeling van volwassenen met hartfalen en verminderde ejectiefractie

jun 2021 | Diabetes, Hartfalen

Lees meer over Empagliflozine goedgekeurd voor de behandeling van volwassenen met hartfalen en verminderde ejectiefractie

Vaker en snellere progressie van artrose bij VKA-gebruik

apr 2021 | Artrose

Lees meer over Vaker en snellere progressie van artrose bij VKA-gebruik

Hoger cardiovasculair risico bij inflammatoire gewrichtsziekten

mrt 2021 | Arthritis psoriatica, Atherosclerose, RA, Spondyloartritis

Lees meer over Hoger cardiovasculair risico bij inflammatoire gewrichtsziekten

Briljante Mislukkingen Award Zorg 2021

mrt 2021

Lees meer over Briljante Mislukkingen Award Zorg 2021

Stoppen met roken: de rol van medicatie

15 mei 2025 om 20:45

Lees meer over Stoppen met roken: de rol van medicatie

De laatste ontwikkelingen in RSV-preventie bij oudere volwassenen

7 apr 2025 om 19:00 | Ouderen, Vaccinatie, Virale infecties

Lees meer over De laatste ontwikkelingen in RSV-preventie bij oudere volwassenen

Ervaringen met mavacamten in Nederland: inzichten en lessen

27 jan 2025 om 20:00

Lees meer over Ervaringen met mavacamten in Nederland: inzichten en lessen

RNA therapie: nu en in de toekomst - deel 2

30 sep 2024 om 20:00

Lees meer over RNA therapie: nu en in de toekomst - deel 2

Keynote webinar | Spotlight on medication adherence

27 jun 2024 om 18:00 | Astma

Lees meer over Keynote webinar | Spotlight on medication adherence

Cardiorenale casuïstiek in een transmurale setting

17 jun 2024 om 20:00 | Diabetes

Lees meer over Cardiorenale casuïstiek in een transmurale setting

Niertoxiciteit na orgaantransplantatie – Belicht vanuit diverse disciplines

11 jun 2024 om 20:00 | Acuut nierfalen, Chronische nierschade, Niertransplantatie

Lees meer over Niertoxiciteit na orgaantransplantatie – Belicht vanuit diverse disciplines

Optimaal teamwork bij de DM2-patiënt met chronische nierschade

27 feb 2024 om 20:00 | Chronische nierschade, Diabetes

Lees meer over Optimaal teamwork bij de DM2-patiënt met chronische nierschade

Update richtlijnen 2023: HCM en stapelingsziekte

8 dec 2023 | Angina pectoris, Hartfalen, Ritmestoornissen

Lees meer over Update richtlijnen 2023: HCM en stapelingsziekte

Familiaire Hypercholesterolemie: wat nu?

Atherosclerose, Vasculaire geneeskunde

Lees meer over Familiaire Hypercholesterolemie: wat nu?

Nieuwe mogelijkheden in lipidenmanagement van patiënten met een zeer hoog CV risico

Atherosclerose

Lees meer over Nieuwe mogelijkheden in lipidenmanagement van patiënten met een zeer hoog CV risico

Linkerventrikelhypertrofie: stelt u de juiste diagnose in deze casus?

Lees meer over Linkerventrikelhypertrofie: stelt u de juiste diagnose in deze casus?

Heart Failure in ORANJE 2025

maandag 19 mei 2025 van 18:00 tot 21:45 | Hartfalen

Lees meer over Heart Failure in ORANJE 2025

Dapagliflozine veilig en effectief bij oudere patiënten met HF na TAVI

apr 2025 | Hartfalen, Interventiecardiologie

Lees meer over Dapagliflozine veilig en effectief bij oudere patiënten met HF na TAVI

Intraveneus ijzer biedt enig voordeel bij HFrEF-patiënten

apr 2025 | Hartfalen

Lees meer over Intraveneus ijzer biedt enig voordeel bij HFrEF-patiënten

Afname sterfte door hartstilstand tijdens marathons ondanks stabiel aantal events

apr 2025 | Myocardinfarct

Lees meer over Afname sterfte door hartstilstand tijdens marathons ondanks stabiel aantal events

Semaglutide vergroot loopvermogen bij symptomatisch PAV en diabetes

apr 2025 | Diabetes, Vaatlijden

Lees meer over Semaglutide vergroot loopvermogen bij symptomatisch PAV en diabetes

Bentracimab, antidotum voor ticagrelor, is veilig en effectief

apr 2025 | Myocardinfarct

Lees meer over Bentracimab, antidotum voor ticagrelor, is veilig en effectief

Lagere dosis apixaban effectief en veiliger bij kankergerelateerde VTE

apr 2025 | Atherosclerose, Vaatlijden

Lees meer over Lagere dosis apixaban effectief en veiliger bij kankergerelateerde VTE

Tirzepatide effectief bij HFpEF en chronische nierschade ongeacht nierfunctie

apr 2025 | Chronische nierschade, Hartfalen

Lees meer over Tirzepatide effectief bij HFpEF en chronische nierschade ongeacht nierfunctie

Sotatercept verlaagt risico bij PAH

apr 2025 | Hartfalen, Pulmonale hypertensie

Lees meer over Sotatercept verlaagt risico bij PAH

Strikte vochtbeperking bij HF-patiënten kan juist averechts werken

apr 2025 | Hartfalen

Lees meer over Strikte vochtbeperking bij HF-patiënten kan juist averechts werken

Podcast CMV-infectie: Microbiologie

nov 2024 | Niertransplantatie, Transplantatie, Virale infecties

Lees meer over Podcast CMV-infectie: Microbiologie

Podcast CMV-infectie: Klinische farmacologie

nov 2024 | Niertransplantatie, Transplantatie, Virale infecties

Lees meer over Podcast CMV-infectie: Klinische farmacologie

Podcast CMV-infectie: Solide orgaantransplantatie

nov 2024 | Niertransplantatie, Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over Podcast CMV-infectie: Solide orgaantransplantatie

Podcast CMV-infectie: Hematologie

nov 2024 | Niertransplantatie, Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over Podcast CMV-infectie: Hematologie

Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

jun 2024 | Niertransplantatie, Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie
Geen digitale kranten gevonden.