Bij patiënten met neuromyelitis optica spectrum disorder die positief zijn voor antilichamen tegen aquaporine-4 (AQP4+ NMOSD) verlaagde ravulizumab de kans op een relaps en op verslechtering van de Hauser Ambulation Index (HAI) significant in een extern gecontroleerde studie met open label. Er was geen enkele relaps in de ravulizumab-groep.
Het betreft de studie CHAMPION-NMOSD (NCT04201262), een wereldwijde fase III-studie van ravulizumab bij volwassenen met AQP4+ NMOSD. Ravulizumab heeft een werking die vergelijkbaar is met eculizumab, maar heeft een langere halfwaardetijd. Daardoor bedraagt het dosisinterval geen 2, maar 8 weken. Gezien de beschikbaarheid van onder meer eculizumab werd het ethisch onaanvaardbaar gevonden om de studie een placeboarm te geven. In plaats daarvan werd de placebogroep van de PREVENT-studie van eculizumab (NCT01892345) gebruikt als externe vergelijking. Deze bijzondere opzet kan wellicht ook in andere trials worden gebruikt. Het primaire eindpunt was tijd tot de eerste relapse (in de trialperiode) en vermindering van de kans op relapse.
De gemiddelde follow-up was ruim 2 keer zo lang bij de 58 deelnemers uit de experimentele groep als bij de 47 deelnemers uit de controlegroep: 73,5 versus 36 weken. Desondanks waren er 0 relapses in de ravulizumab-groep en 20 in de placebogroep (p < 0,0001). Het percentage patiënten zonder relapses was respectievelijk 100 en 63%. De jaarlijkse relapse rate (ARR) tijdens de studie was 0, wat beter is dan de vooraf bepaalde ARR van een comparator van 0,25, en ook beter dan de ARR in de placebogroep van 0,47 (95%-BI 0,27-0,66; p < 0,0001).
Ravulizumab werd goed verdragen; het veiligheidsprofiel was te vergelijken met dat van eculizumab en ravulizumab bij andere indicaties. Er waren 2 gevallen van meningokokkeninfectie, wat de noodzaak onderstreept om patiënten nauwkeurig te monitoren.