Een Italiaanse real-world studie bevestigt dat tafamidis ook buiten klinische studies het sterfterisico bij wild-type transthyretine amyloïd cardiomyopathie aanzienlijk verlaagt. Vooral bij patiënten in New York Heart Association klasse I of II lijkt het middel een belangrijke overlevingswinst te bieden. Tafamidis verdient daarmee een plek in de behandeling van deze aandoening.1
Tafamidis heeft de behandeling van transthyretine amyloïd cardiomyopathie (ATTR-CM) ingrijpend veranderd, vooral na positieve resultaten uit klinische studies. Een grootschalige Italiaanse real-world studie werpt nieuw licht op de effectiviteit van tafamidis bij patiënten met wild-type ATTR-CM. Tussen januari 2017 en juni 2023 verzamelden 24 Italiaanse amyloïdose-expertisecentra gegevens van 1.556 patiënten met wild-type ATTR-CM. Het primaire eindpunt van dit onderzoek was sterfte door alle oorzaken. De gemiddelde leeftijd van de patiënten was 77,7 jaar; ruim 90% was man. Ongeveer 62% kreeg tafamidis voorgeschreven. De onderzoekers vergeleken de kenmerken van behandelde met die van onbehandelde patiënten en pasten geavanceerde statistische methoden toe om vertekening te minimaliseren. De patiënten die tafamidis kregen, waren gemiddeld ouder, hadden vaker een hogere New York Heart Association (NYHA)-klasse en een verder gevorderd ziektebeeld. Ondanks deze ernstigere uitgangspositie bleek uit de analyse dat behandeling met tafamidis geassocieerd was met een fors lager sterfterisico. Over een mediane follow-up van 29 maanden halveerde tafamidis het risico op overlijden (HR 0,42; 95%-BI 0,32-0,55; p < 0,001). Ook na correctie voor 14 relevante patiëntkenmerken bleef dit effect overeind.
In een zorgvuldig gematchte subgroep (426 behandelde versus 426 niet-behandelde patiënten) bleef het sterfterisico significant lager bij gebruik van tafamidis (HR 0,55; 95%-BI 0,39-0,77; p = 0,001).
Bron:
- Porcari A, Milani P, Longhi S, et al. Clinical phenotype and prognosis of real-world patients with wild-type transthyretin amyloid cardiomyopathy treated with tafamidis. HF Congress 2025, Cardiac amyloidosis uncovered: from clues to cutting-edge care.