Trofinetide effectief bij syndroom van Rett

Delen via:
AAN 2022

Er is mogelijk een allereerste geregistreerde behandeling op komst voor het syndroom van Rett, een zeldzame neurologische ontwikkelingsstoornis die vrijwel alleen bij meisjes ontstaat. Trofinetide is in een placebogecontroleerde studie effectief gebleken bij het syndroom van Rett. Het veiligheidsprofiel was acceptabel.

Dr. Jeffrey Neul uit Nashville in de Verenigde Staten presenteerde de resultaten van de zogeheten LAVENDER-studie van trofinetide. Dit was een fase III-studie waaraan 184 vrouwelijke patiënten met het syndroom van Rett deelnamen. Ze waren tussen de 5 en 20 jaar oud. De ernst van de symptomen liep erg uiteen, met een score van tussen de 10 en 36 op de Rett Clinical Severity Scale. De deelnemers werden 1:1 gerandomiseerd naar tweemaal daags orale trofinetide of placebo gedurende 12 weken. Het gecombineerde primaire eindpunt voor effectiviteit was de score op de Rett Syndrome Behaviour Questionnaire (RSBQ), beoordeeld door ouders/verzorgers en de Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) schaal, beoordeeld door artsen. Het voornaamste secundaire eindpunt was de gecombineerde score op de Communication and Symbolic Behavior Scales Developmental Profile™ Infant-Toddler Checklist (CSBS-DP-IT) Social, die het vermogen tot communiceren tot uitdrukking brengt.

Na 12 weken was trofinetide geassocieerd met een statistisch significante verbetering van de belangrijkste eindpunten. In respectievelijk de experimentele en placebogroep was de gemiddelde verandering (kleinste-kwadratenmethode):

  • In de RSBQ -4,9 en -1,9 (tweezijdige p-waarde 0,0175; Cohen’s d effectgrootte 0,37). NB: Dit verschil was zichtbaar in alle subdomeinen van de RSBQ.
  • In de CGI-I-score: 3,5 en 3,8 (tweezijdige p-waarde 0,0030; Cohen’s d effectgrootte 0,47).
  • In de CSBS-DP-IT Social composite score: -0,1 en -1,1 (tweezijdige p-waarde: 0,0064; Cohen’s d effectgrootte 0,43).

Dr. Neul noemde de veiligheid van trofinetide acceptabel. De meest voorkomende bijwerking in beide groepen was diarree: in de trofinetide-groep 81% en in de placebogroep 19%. Ernstige bijwerkingen werden in beide groepen gemeld bij 3% van de deelnemers.

Bron

Neul, JL. Efficacy and safety of trofinetide for the treatment of Rett syndrome: results from the pivotal phase 3 LAVENDER study. AAN 2022 virtual, PL3 Clinical trials plenary session.

Onderzoek naar neusdruppels met stamcellen bij pasgeborenen met hersenschade

okt 2024

Lees meer over Onderzoek naar neusdruppels met stamcellen bij pasgeborenen met hersenschade

Epilepsie bij patiënten met primair CZS-lymfoom

okt 2024 | Epilepsie, Lymfoom

Lees meer over Epilepsie bij patiënten met primair CZS-lymfoom

Trots op het vak, maar ontevreden over werkdruk

sep 2024

Lees meer over Trots op het vak, maar ontevreden over werkdruk

Slim horloge helpt kinderen met hypothalame dysfunctie bij suprasellaire hersentumor

sep 2024 | Neuro-oncologie

Lees meer over Slim horloge helpt kinderen met hypothalame dysfunctie bij suprasellaire hersentumor

Janneke van der Woude benoemd tot hoogleraar Healthcare related education

sep 2024

Lees meer over Janneke van der Woude benoemd tot hoogleraar Healthcare related education

Veelbelovende ontwikkelingen in de behandeling van spierziekten

sep 2024 | Neuro-musculair

Lees meer over Veelbelovende ontwikkelingen in de behandeling van spierziekten

Neurologisch Jaaroverzicht 2024

17 dec 2024 om 20:00 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2024

RNA therapie: nu en in de toekomst - deel 2

30 sep 2024 om 20:00

Lees meer over RNA therapie: nu en in de toekomst - deel 2

B-cel therapieën bij MS: impact op immunologie

10 jun 2024 | Multipele Sclerose, Vaccinatie

Lees meer over B-cel therapieën bij MS: impact op immunologie

Keynote webinar | Spotlight on sleep in brain health

2 mei 2024 om 18:00

Lees meer over Keynote webinar | Spotlight on sleep in brain health

Neurologisch Jaaroverzicht 2023

20 feb 2024 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Epilepsie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose, Neuro-vasculair

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2023

Masterclass Wervelkolom Welzijn: hedendaagse inzichten en oplossingen

30 jan 2024 om 20:00

Lees meer over Masterclass Wervelkolom Welzijn: hedendaagse inzichten en oplossingen

Plaatsbepaling van device-aided therapies (DATs) bij de ziekte van Parkinson

7 aug 2023 | Bewegingsstoornissen

Lees meer over Plaatsbepaling van device-aided therapies (DATs) bij de ziekte van Parkinson

MS: welk middel voor welke patiënt?

9 mrt 2023 | Multipele Sclerose

Lees meer over MS: welk middel voor welke patiënt?

Neurologisch Jaaroverzicht 2022

1 feb 2023 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Epilepsie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose, Neuro-vasculair

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2022
Er zijn geen e-learnings gevonden.

MS Pitstop: Update Diagnose en Nieuwe Ontwikkelingen in MS

dinsdag 19 nov 2024 van 18:00 tot 21:15 | Multipele Sclerose

Lees meer over MS Pitstop: Update Diagnose en Nieuwe Ontwikkelingen in MS

Antilichamen tegen myeline mogelijk bruikbaar als biomarker

jun 2017 | Dementie

Lees meer over Antilichamen tegen myeline mogelijk bruikbaar als biomarker

Verband tussen Parkinson en hoge bloeddruk in kaart

jun 2017 | Bewegingsstoornissen

Lees meer over Verband tussen Parkinson en hoge bloeddruk in kaart

AAN 2017: Amitriptyline, topiramaat voorkomen migraine bij kinderen niet

apr 2017 | Hoofdpijn

Lees meer over AAN 2017: Amitriptyline, topiramaat voorkomen migraine bij kinderen niet

AAN 2017: Dimethylfumaraat vergeleken met fingolimod en teriflunomide

apr 2017 | Multipele Sclerose

Lees meer over AAN 2017: Dimethylfumaraat vergeleken met fingolimod en teriflunomide

AAN 2017: Nurinersen bij kinderen met spinale musculaire atrofie

apr 2017 | Neuro-musculair

Lees meer over AAN 2017: Nurinersen bij kinderen met spinale musculaire atrofie

AAN 2017: Thymectomie verbetert klinische uitkomsten bij myasthenia gravis

apr 2017 | Neuro-musculair

Lees meer over AAN 2017: Thymectomie verbetert klinische uitkomsten bij myasthenia gravis

AAN 2017: Intensieve bloeddrukverlaging na ICH: zinvol of niet?

apr 2017 | Neuro-vasculair

Lees meer over AAN 2017: Intensieve bloeddrukverlaging na ICH: zinvol of niet?

AAN 2017: Significant effect ocrelizumab al na acht weken

apr 2017 | Multipele Sclerose

Lees meer over AAN 2017: Significant effect ocrelizumab al na acht weken

AAN 2017: Deutetrabenazine bij tardieve dyskinesie

apr 2017

Lees meer over AAN 2017: Deutetrabenazine bij tardieve dyskinesie

Podcast: AI in stroke - Using deep learning to predict clinical outcomes after stroke

jan 2024 | Neuro-vasculair

Lees meer over Podcast: AI in stroke - Using deep learning to predict clinical outcomes after stroke

Podcast: Stem cell therapy for PD - A new era for managing Parkinson’s disease?

dec 2023 | Bewegingsstoornissen

Lees meer over Podcast: Stem cell therapy for PD - A new era for managing Parkinson’s disease?

Real World Evidence in MS

jan 2020 | Multipele Sclerose

Lees meer over Real World Evidence in MS

MedNet Neurologie 2024-03

sep 2024

Lees meer over MedNet Neurologie 2024-03

MedNet Neurologie 2024-02

jun 2024

Lees meer over MedNet Neurologie 2024-02

MedNet Neurologie 2024-01

mrt 2024

Lees meer over MedNet Neurologie 2024-01

MedNet Neurologie 2023-04

dec 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-04

MedNet Neurologie 2023-03

sep 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-03

MedNet Neurologie 2023-02

jun 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-02

MedNet Neurologie 2023-01

mrt 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-01

MedNet Neurologie 2022-04

dec 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-04

MedNet Neurologie 2022-03

sep 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-03