Veelbelovende resultaten van lumasiran voor primaire hyperoxalurie type 1

Delen via:
ASN 2021

Onder patiënten met de zeldzame stofwisselingsziekte primaire hyperoxalurie type 1 (PH1) en CNS – inclusief hemodialysepatiënten – leidt behandeling met lumasiran tot een aanzienlijke daling in de plasma-oxalaatconcentratie. Dat blijkt uit de primaire 6-maandsanalyse van data van de ILLUMINATE-C-trial.

Bij PH1 wordt glyoxylaat omgezet in oxaalzuur doordat het enzym AGT niet goed functioneert in de lever. Dat leidt tot nierstenen, nefrocalcinose, nierfalen en systemische oxalose. Recentelijk werd ontdekt dat lumasiran, een middel dat enkele jaren geleden werd ontwikkeld met RNAi, de oxaalzuurproductie kan verminderen.

In de ILLUMINATE-C fase III-studie werden tussen maart en december 2020 21 patiënten vanuit 13 centra in 10 landen geïncludeerd. Zij varieerden in leeftijd van 0 tot 40 jaar, hadden een eGFR < 45 ml/min/1,73 m2 (of een verhoogde creatinine wanneer jonger dan 12 maanden) en een plasma-oxalaatconcentratie ≥ 20 µmol/l. De groep werd opgesplitst in cohort A (geen hemodialyse; n = 6) en B (hemodialyse; n = 15). Beide groepen kregen subcutane injecties met lumasiran.

Na 6 maanden behandeling met lumasiran waren de plasma-oxalaatconcentraties in beide cohorten aanzienlijk gedaald. In de patiënten niet op dialyse was de ‘least-squares’ gemiddelde daling 33,33% (95%-BI 15,16-81,82) en in de dialysepatiënten 42,43% (95%-BI 34,15-50,71). In beide groepen was de daling al na één maand behandeling duidelijk waar te nemen en deze hield aan tot maand 6.

Eerste auteur Mini Michael, kindernefroloog bij het Baylor College of Medicine/Texas Children’s Hospital, benadrukt dat een daling in de oxalaatconcentratie in de geobserveerde orde van grootte veelbelovend is. Hopelijk zal dit zich vertalen in verbeterde klinische uitkomsten op de lange termijn, waaronder oxalose. Dit zal in de toekomst verder onderzocht worden in de ILLUMINATE-C ‘extension period’ van 54 maanden.

Bron:

Michael M, et al. ILLUMINATE-C, a single-arm, phase 3 study of lumasiran in patients with primary hyperoxaluria type 1 and CKD stages 3b-5, including those on hemodialysis. ASN Kidney Week 2021, High Impact Clinical Trials session.

Promotie: Primaire Hyperoxalurie

jun 2022 | Chronische nierschade, Erfelijke nierziekten

Lees meer over Promotie: Primaire Hyperoxalurie

Verschillen in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven tussen mannen en vrouwen met gevorderde CNS

mei 2022 | Chronische nierschade

Lees meer over Verschillen in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven tussen mannen en vrouwen met gevorderde CNS

Betere medicatieveiligheid door nieuw systeem van belang voor nierpatiënten

mei 2022 | Chronische nierschade

Lees meer over Betere medicatieveiligheid door nieuw systeem van belang voor nierpatiënten

Is vroeg starten met dialyse de moeite wel waard?

mei 2022 | Dialyse

Lees meer over Is vroeg starten met dialyse de moeite wel waard?

Daprodustat voor de behandeling van anemie bij dialysepatiënten

mei 2022 | Dialyse

Lees meer over Daprodustat voor de behandeling van anemie bij dialysepatiënten

Koninklijke onderscheiding voor UMCG hoogleraar Gerjan Navis

mei 2022 | Diabetes

Lees meer over Koninklijke onderscheiding voor UMCG hoogleraar Gerjan Navis

Expertdebat SLE en lupus nefritis - Deel 2

27 sep 2022 om 20:00 | Immuuntherapie, SLE

Lees meer over Expertdebat SLE en lupus nefritis - Deel 2

Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

7 sep 2022 om 20:30 | Immuuntherapie

Lees meer over Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

ERA-EDTA Highlights 2022

29 jun 2022 om 20:00 | Acuut nierfalen, Chronische nierschade

Lees meer over ERA-EDTA Highlights 2022

Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

7 apr 2022 | HIV

Lees meer over Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

ASN Highlights 2021

15 feb 2022 | Chronische nierschade

Lees meer over ASN Highlights 2021

Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

10 nov 2021 om 20:30

Lees meer over Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

Expertdebat SLE en lupus nefritis

19 okt 2021 | SLE

Lees meer over Expertdebat SLE en lupus nefritis

ERA-EDTA Highlights

1 jul 2021 om 20:30

Lees meer over ERA-EDTA Highlights

RAAS-inhibitie anno 2021: wat is optimaal?

4 mei 2021 | Chronische nierschade

Lees meer over RAAS-inhibitie anno 2021: wat is optimaal?
Er zijn geen e-learnings gevonden.

Exchange Academy: Sharing the path in XLH, from child- to adulthood

donderdag 30 jun 2022 van 09:00 tot 17:00 | Kinderen, Orthopedie

Lees meer over Exchange Academy: Sharing the path in XLH, from child- to adulthood

Combinatietherapie SGLT-2- en ACE-remmers empagliflozine en ramipril

Lees meer
Lees meer over Combinatietherapie SGLT-2- en ACE-remmers empagliflozine en ramipril

Tirzepatide vermindert progressie van nierziekten

Lees meer
Lees meer over Tirzepatide vermindert progressie van nierziekten

Wordt het effect van finerenon beïnvloed door gebruik GLP-1-RA op baseline?

Lees meer
Lees meer over Wordt het effect van finerenon beïnvloed door gebruik GLP-1-RA op baseline?

Stoppen met onderhoudsbehandeling immuunsuppressiva bij lupusnefritis

Lees meer
Lees meer over Stoppen met onderhoudsbehandeling immuunsuppressiva bij lupusnefritis

Humorale respons bij nierpatiënten na derde dosis SARS-CoV-2-vaccin

Lees meer
Lees meer over Humorale respons bij nierpatiënten na derde dosis SARS-CoV-2-vaccin

Vergelijkbaar effect empagliflozine bij patiënten met en zonder AF

Lees meer
Lees meer over Vergelijkbaar effect empagliflozine bij patiënten met en zonder AF

Geen effect van natriumbicarbonaat op eGFR na niertransplantatie

Lees meer
Lees meer over Geen effect van natriumbicarbonaat op eGFR na niertransplantatie

Symptomen en symptoomlast voor en na de start van dialyse onder oudere patiënten

Lees meer
Lees meer over Symptomen en symptoomlast voor en na de start van dialyse onder oudere patiënten

Nieuwe prognostische tool voor patiëntoverleving na niertransplantatie

Lees meer
Lees meer over Nieuwe prognostische tool voor patiëntoverleving na niertransplantatie

Maximale RAAS-blokkade bij CKD-patiënten met (risico op) hyperkaliëmie

nov 2020

Lees meer over Maximale RAAS-blokkade bij CKD-patiënten met (risico op) hyperkaliëmie