Veelbelovende resultaten van lumasiran voor primaire hyperoxalurie type 1

Delen via:
ASN 2021

Onder patiënten met de zeldzame stofwisselingsziekte primaire hyperoxalurie type 1 (PH1) en CNS – inclusief hemodialysepatiënten – leidt behandeling met lumasiran tot een aanzienlijke daling in de plasma-oxalaatconcentratie. Dat blijkt uit de primaire 6-maandsanalyse van data van de ILLUMINATE-C-trial.

Bij PH1 wordt glyoxylaat omgezet in oxaalzuur doordat het enzym AGT niet goed functioneert in de lever. Dat leidt tot nierstenen, nefrocalcinose, nierfalen en systemische oxalose. Recentelijk werd ontdekt dat lumasiran, een middel dat enkele jaren geleden werd ontwikkeld met RNAi, de oxaalzuurproductie kan verminderen.

In de ILLUMINATE-C fase III-studie werden tussen maart en december 2020 21 patiënten vanuit 13 centra in 10 landen geïncludeerd. Zij varieerden in leeftijd van 0 tot 40 jaar, hadden een eGFR < 45 ml/min/1,73 m2 (of een verhoogde creatinine wanneer jonger dan 12 maanden) en een plasma-oxalaatconcentratie ≥ 20 µmol/l. De groep werd opgesplitst in cohort A (geen hemodialyse; n = 6) en B (hemodialyse; n = 15). Beide groepen kregen subcutane injecties met lumasiran.

Na 6 maanden behandeling met lumasiran waren de plasma-oxalaatconcentraties in beide cohorten aanzienlijk gedaald. In de patiënten niet op dialyse was de ‘least-squares’ gemiddelde daling 33,33% (95%-BI 15,16-81,82) en in de dialysepatiënten 42,43% (95%-BI 34,15-50,71). In beide groepen was de daling al na één maand behandeling duidelijk waar te nemen en deze hield aan tot maand 6.

Eerste auteur Mini Michael, kindernefroloog bij het Baylor College of Medicine/Texas Children’s Hospital, benadrukt dat een daling in de oxalaatconcentratie in de geobserveerde orde van grootte veelbelovend is. Hopelijk zal dit zich vertalen in verbeterde klinische uitkomsten op de lange termijn, waaronder oxalose. Dit zal in de toekomst verder onderzocht worden in de ILLUMINATE-C ‘extension period’ van 54 maanden.

Bron:

Michael M, et al. ILLUMINATE-C, a single-arm, phase 3 study of lumasiran in patients with primary hyperoxaluria type 1 and CKD stages 3b-5, including those on hemodialysis. ASN Kidney Week 2021, High Impact Clinical Trials session.

Is vroeg starten met dialyse de moeite wel waard?

mei 2022 | Dialyse

Lees meer over Is vroeg starten met dialyse de moeite wel waard?

Daprodustat voor de behandeling van anemie bij dialysepatiënten

mei 2022 | Dialyse

Lees meer over Daprodustat voor de behandeling van anemie bij dialysepatiënten

Koninklijke onderscheiding voor UMCG hoogleraar Gerjan Navis

mei 2022 | Diabetes

Lees meer over Koninklijke onderscheiding voor UMCG hoogleraar Gerjan Navis

Ook bij eerdere stadia CNS minder cardiovasculaire events met finerenone

mei 2022 | Chronische nierschade, Diabetes, Hartfalen, Myocardinfarct

Lees meer over Ook bij eerdere stadia CNS minder cardiovasculaire events met finerenone

Nieuwe standaardwaarden voor nierfunctie pasgeboren baby’s

mei 2022 | Kinderen

Lees meer over Nieuwe standaardwaarden voor nierfunctie pasgeboren baby’s

Sterfte hoger onder vrouwelijke dan mannelijke nierpatiënten in vergelijking met algemene populatie

mei 2022 | Chronische nierschade, Dialyse, Niertransplantatie

Lees meer over Sterfte hoger onder vrouwelijke dan mannelijke nierpatiënten in vergelijking met algemene populatie

Nierfalen: hebben uw patiënten altijd de ‘juiste’ diagnose?

8 apr 2021

Lees meer over Nierfalen: hebben uw patiënten altijd de ‘juiste’ diagnose?

ASN Highlights 2020

9 mrt 2021

Lees meer over ASN Highlights 2020

Mineral homeostasis and the bone; the interplay of calcium, phosphate, and vitamin D

19 jan 2021

Lees meer over Mineral homeostasis and the bone; the interplay of calcium, phosphate, and vitamin D

Hypofosfatemie

4 mrt 2020 | Kinderen

Lees meer over Hypofosfatemie

Diagnostiek bij Nierfalen e.c.i. - de actuele stand van zaken

28 nov 2018 om 20:30

Lees meer over Diagnostiek bij Nierfalen e.c.i. - de actuele stand van zaken
Er zijn geen e-learnings gevonden.

Exchange Academy: Sharing the path in XLH, from child- to adulthood

donderdag 30 jun 2022 van 09:00 tot 17:00 | Kinderen, Orthopedie

Lees meer over Exchange Academy: Sharing the path in XLH, from child- to adulthood

Behandeling hartfalen bij chronische nierziekte is complex

Lees meer
Lees meer over Behandeling hartfalen bij chronische nierziekte is complex

Cystatine C-meting geeft betere risicostratificatie voor chronische nierschade

Lees meer
Lees meer over Cystatine C-meting geeft betere risicostratificatie voor chronische nierschade

De effecten van dapagliflozine gecombineerd met RAAS-remmers

Lees meer
Lees meer over De effecten van dapagliflozine gecombineerd met RAAS-remmers

Urineconcentraties van DKK3 voorspellen eGFR-daling en nefroprotectieve effectiviteit van antihypertensiva bij kinderen met chronische nierschade

Lees meer
Lees meer over Urineconcentraties van DKK3 voorspellen eGFR-daling en nefroprotectieve effectiviteit van antihypertensiva bij kinderen met chronische nierschade

Acute nierschade door nefrotoxische medicatie op Nederlandse IC-afdelingen

Lees meer
Lees meer over Acute nierschade door nefrotoxische medicatie op Nederlandse IC-afdelingen

Aspirine in de primaire preventie van cardiovasculaire aandoeningen bij nierpatiënten

Lees meer
Lees meer over Aspirine in de primaire preventie van cardiovasculaire aandoeningen bij nierpatiënten

Meer osteoporose en osteopenie bij vrouwen met bijnieradenomen

Lees meer
Lees meer over Meer osteoporose en osteopenie bij vrouwen met bijnieradenomen

Apathie hangt samen met cognitieve disfunctie en sterfte bij oudere nierpatiënten

Lees meer
Lees meer over Apathie hangt samen met cognitieve disfunctie en sterfte bij oudere nierpatiënten

Vergelijking tussen finerenon en canagliflozine met data uit bestaande studies

Lees meer
Lees meer over Vergelijking tussen finerenon en canagliflozine met data uit bestaande studies

Maximale RAAS-blokkade bij CKD-patiënten met (risico op) hyperkaliëmie

nov 2020

Lees meer over Maximale RAAS-blokkade bij CKD-patiënten met (risico op) hyperkaliëmie