Nieuwe resultaten van de HELIOS-B-studie laten zien dat behandeling met vutrisiran niet alleen de sterfte en het aantal cardiovasculaire (CV) events bij patiënten met transthyretine-amyloïdcardiomyopathie (ATTR-CM) vermindert, maar ook de achteruitgang van de rechterventrikelfunctie afremt.1
In de studie werden 655 patiënten met ATTR-CM gerandomiseerd naar vutrisiran 25 mg subcutaan elke 12 weken of een placebo. Van hen hadden 548 patiënten bruikbare baselinegegevens voor de ‘right ventricular free wall strain’ (RVFWS). De gemiddelde leeftijd van de deelnemers was 75 jaar, 92% was man en 88% had wildtype-ATTR. De gemiddelde RVFWS bedroeg –14,5%. Rechterventrikeldisfunctie was in een groter deel van de patiënten prevalent als er werd gemeten met RVFWS. Zo had 85% van de patiënten een abnormale RVFWS (≥ 20%) versus 54% die gemeten werd via ‘tricuspid annular systolic myocardial velocity’ (< 9,5 cm) en dat gold voor 27% gemeten via rechterventrikel ‘fractional area change’ (FAC; < 35%). Patiënten met de slechtste RVFWS (kwartiel ≥ 10,9%) hadden vaker atriumfibrilleren, een lagere ejectiefractie, een slechtere nierfunctie en een ernstiger ziektestadium. Een slechtere RVFWS bij aanvang hing significant samen met een hoger risico op sterfte en herhaalde CV-events (gecorrigeerde RR 1,38; 95%-BI 1,17-1,63), onafhankelijk van demografische of klinische factoren.
Na 30 maanden bleef RVFWS stabiel bij de vutrisiran-behandeling (gemiddeld +0,1%; 95%-BI –0,6-0,8); bij de patiënten die een placebo kregen, verslechterde dit verder (+2,0%; 95%-BI 1,2-2,7). Het verschil tussen beide groepen bedroeg –1,6% (95%-BI –2,6 – –0,7). Volgens de onderzoekers ondersteunen deze uitkomsten de hypothese dat RVFWS een gevoelige maat is voor rechterventrikelfunctie en prognose bij ATTR-CM. Vutrisiran lijkt niet alleen het ziekteproces te vertragen, maar ook de rechterventrikelfunctie te stabiliseren.
Bron:
- Manafi A, et al. Right ventricular free wall strain and clinical outcomes in transthyretin amyloid cardiomyopathy and effect of vutrisiran: the HELIOS-B study. AHA Congress 2025, abstract MP-817.