Bij patiënten met ernstige hemofilie A leidde behandeling met valoctocogene roxaparvovec tot endogene productie van factor VIII en – ten opzichte van factor VIII-profylaxe – tot een significante afname van het aantal bloedingen en het gebruik van factor VIII-concentraat.
Documentaire ‘Papa’s bloed’ over stamceldonatie
nov 2019 | Leukemie, Stamceltransplantatie