Langdurige behandeling met tofersen blijkt de progressie van SOD1-gerelateerde amyotrofische laterale sclerose (ALS) te vertragen en de overleving te verlengen ten opzichte van de verwachte natuurlijke geschiedenis. Dat blijkt uit een analyse van de VALOR-studie en de open-label extensie. Tofersen is het eerste en tot nu toe enige goedgekeurde middel voor volwassenen met een pathogene SOD1-variant.
Erfelijke kinderkanker CMMRD beter herkennen en behandelen
jun 2025 | Leukemie, Lymfoom, Maag-darm-leveroncologie, Neuro-oncologie