Uit de COLLIGO-HCM-studie blijkt dat mavacamten in de dagelijkse klinische praktijk effectief en veilig is bij patiënten met symptomatische obstructieve hypertrofische cardiomyopathie (HCM).1 Deze resultaten sluiten aan bij die uit eerdere gerandomiseerde studies.
COLLIGO-HCM is een internationale observationele studie, uitgevoerd op 4 continenten. In totaal werden 278 patiënten geïncludeerd met een gemiddelde leeftijd van 60 jaar, van wie de helft vrouw was. De populatie was etnisch divers, de gemiddelde body mass index was 31 en hypertensie was de meest voorkomende comorbide aandoening (62,9%). Het merendeel van de deelnemers (92,8%) gebruikte voorafgaand aan de start van mavacamten al andere middelen, zoals bètablokkers (60,4%), calciumantagonisten (6,8%) of een combinatie van deze 2 middelen (16,5%). 7% van de deelnemers startte met mavacamten als monotherapie.
Na een mediane follow-up van 29 weken was bij het merendeel van de patiënten sprake van een duidelijke afname van de linkerventrikel-outflow tract (LVOT)-gradiënt. Na 36 weken bereikte 90,3% een LVOT-gradiënt ≤ 30 mmHg in rust en 76,8% bij provocatie (valsalvamanoeuvre of inspanning). Ook de functionele capaciteit verbeterde aanzienlijk: na 24 weken liet 59,9% van de deelnemers een verbetering zien van ten minste 1 New York Heart Association (NYHA)-klasse. Wat betreft veiligheid was de verandering in linkerventrikelejectiefractie (LVEF) beperkt (gemiddeld -3,6% tot -7,2%). Bij 4% van de patiënten moest de behandeling tijdelijk worden onderbroken vanwege LVEF ≤ 50%; bij 1,1% werd het middel permanent gestaakt. Alle patiënten herstelden daarna tot LVEF > 50%. Nieuw atriumfibrilleren trad op bij 2,9% van de deelnemers. Ernstige bijwerkingen, zoals beroerte of hartfalenverslechtering, kwamen zeer zelden voor.
De onderzoekers concluderen dat mavacamten in de praktijk vergelijkbare voordelen biedt als in klinische trials: vermindering van LVOT-obstructie, verbetering van klachten en een acceptabel veiligheidsprofiel in een brede, diverse patiëntenpopulatie.
Bron:
- Adler A, et al. Real-world outcomes of mavacamten for symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy: global evidence from COLLIGO-HCM. ESC Congress 2025.