Autologe hematopoëtische stamceltransplantatie voorkomt invaliditeitsprogressie bij de meerderheid van de MS-patiënten en leidt tot duurzame verbetering bij patiënten met RRMS. Dat schrijven Italiaanse onderzoekers in Neurology op basis van de gegevens van ruim 200 MS-patiënten die tussen 1997 en 2019 een stamceltransplantatie ondergingen.
Het doel van dit observationele retrospectieve onderzoek was om te bepalen of autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (aHSCT) een duurzame remissie kan induceren bij mensen met MS. Daartoe werden de langetermijnresultaten geanalyseerd van een groot cohort patiënten met agressieve MS die tussen 1997 en 2019 aHSCT ondergingen. Voor inclusie was een minimale dataset vereist, bestaande uit leeftijd, MS-fenotype, EDSS op baseline, informatie over transplantatietechnologie en ten minste 1 follow-upbezoek na de transplantatie. Het primaire eindpunt was de lange termijn 6 maanden-bevestigde invaliditeitsprogressie gemeten met de EDSS. Secundaire uitkomsten waren 1) de ontwikkeling in de EDSS-score na transplantatie, 2) het optreden van relapsen, 3) het optreden van MRI-activiteit, 4) het percentage patiënten dat de status no-evidence-of-disease-activity (NEDA) bereikte, 5) het effect van de verschillende conditioneringsregimes op de langetermijnuitkomsten en 6) vroege transplantatiegerelateerde mortaliteit.
Patiënten
In totaal werden 210 patiënten uit 20 Italiaanse centra geïncludeerd; bij 196 van hen (93,3%) kon het primaire eindpunt worden beoordeeld. Op het moment van de transplantatie hadden 122 patiënten RRMS (58%), 86 patiënten SPMS (41%) en 2 patiënten PPMS (1%). Van 175 patiënten (83,3%) waren gegevens beschikbaar over eerdere behandelingen; 118 patiënten waren behandeld met interferon-bèta, 55 met natalizumab, 54 met cyclofosfamide, 53 met mitoxantron, 39 met azathioprine, 38 met glatirameeracetaat, 29 met fingolimod, 7 met alemtuzumab en 6 met rituximab. De mediane EDSS op baseline was 6 (1-9) en de gemiddelde follow-up 6,2 (± 5,0) jaar.
Invaliditeitsprogressie
Onder RRMS-patiënten was de invaliditeitsprogressievrije overleving (95%-BI) 85,5% (76,9-94,1) na 5 jaar en 71,3% (57,8-84,8) na 10 jaar. Bij patiënten met progressieve MS waren die percentages respectievelijk 71,0 (59,4-82,6) en 57,2 (41,8-72,7%). Bij RRMS-patiënten daalde de EDSS-score significant na aHSCT (p = 0,001; gemiddelde EDSS-verandering per jaar -0,09 (95%-BI -0,15 tot -0,04)). In deze groep was het gebruik van het BEAM + ATG-conditioneringsregime onafhankelijk geassocieerd met een afgenomen risico op NEDA-3-falen (HR 0,27; 0,14-0,50; p < 0,001). Drie patiënten overleden binnen 100 dagen na aHSCT (1,4%); er waren geen sterfgevallen bij patiënten die na 2007 werden getransplanteerd.
Bron: