Langdurige behandeling met tofersen blijkt de progressie van SOD1-gerelateerde amyotrofische laterale sclerose (ALS) te vertragen en de overleving te verlengen ten opzichte van de verwachte natuurlijke geschiedenis. Dat blijkt uit een analyse van de VALOR-studie en de open-label extensie. Tofersen is het eerste en tot nu toe enige goedgekeurde middel voor volwassenen met een pathogene SOD1-variant.
Veel Nederlanders met hersenaandoening voelen zich onbegrepen
mei 2023 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Epilepsie, Multipele Sclerose, Neuro-musculair, Neuro-oncologie, Neuro-vasculair