Kun je veilig stoppen met eculizumab bij aHUS?

Een Britse studie toont aan dat het voor de meeste patiënten met het atypisch hemolytisch uremisch syndroom (aHUS) veilig is om ze maar beperkte perioden te behandelen met eculizumab. Stoppen met de medicatie terwijl de ziekteactiviteit nauwlettend wordt gemonitord, bleek niet te leiden tot een hoger risico op nadelige uitkomsten vergeleken met continueren van eculizumab.¹

Eculizumab, een gehumaniseerd monoklonaal antilichaam dat overactivatie van het complementsysteem remt, is een nieuwe, effectieve behandeling voor aHUS. Hoewel de behandelresultaten veelbelovend zijn, is nog niet duidelijk wat de optimale manier is om dit dure medicijn te gebruiken. Onderzoekers van de SETS aHUS-studie zochten uit of het veilig is om eculizumab te stoppen met toepassing van een monitoringsprotocol om ziekterecidieven op te sporen en de medicatie bij zo’n recidief tijdig weer te hervatten.

In deze trial includeerden ze 28 aHUS-patiënten ouder dan 2 jaar die minimaal 6 maanden behandeld werden met eculizumab, uit 15 ziekenhuizen in het Verenigd Koninkrijk. Tijdens de 2-jarige studie ontstond bij maar 1 (3,6%) deelnemer schade door het stoppen met eculizumab (gedefinieerd als permanente eGFR-daling, nierfunctievervangende therapie of extrarenale uitingen van aHUS). Daarnaast trad een recidief op bij 4 patiënten, allen met een pathogene complementgenmutatie. Recidieven traden dus alleen op bij deelnemers met een bekende oorzaak voor de disregulatie van het complementsysteem. Het bleek mogelijk om de behandeling met eculizumab met monitoring en directe toegang tot de medicatie snel weer te hervatten. Stoppen met eculizumab gaf zo niet meer risico voor patiënten dan wanneer ze de medicatie aaneengesloten bleven gebruiken. De meeste patiënten stonden positief tegenover de mogelijkheid om de medicatie te stoppen, maar hadden wat zorgen over de monitoring en het risico op recidieven, gebaseerd op ervaringen vóór studiedeelname. Het stoppen met de behandeling leverde per patiënt een besparing op van bijna 5 miljoen euro aan zorgkosten.

Bron:

1. Sheerin N. Stopping Eculizumab Treatment Safely in atypical HUS: a multicentre, open-label, prospective, single-arm trial of the safety and impact of eculizumab withdrawal. ERA Congress 2025, abstract #No.1596.