Bij patiënten met obstructieve hypertrofische cardiomyopathie (HCM) die in aanmerking kwamen voor een septumreductie, was deze interventie minder vaak nodig door de nieuwe myosineremmer mavacamten toe te voegen aan de behandeling. Dit is gevonden in de VALOR-HCM-studie.
De 112 geïncludeerde patiënten hielden last van ernstige symptomen (92,9% had NYHA-klasse III of hoger) ondanks een maximaal verdraagbare medicamenteuze behandeling (46% op bètablokkers en 20% op disopyramide).
Na 16 weken kwam slechts 17,9% van de met mavacamten behandelde patiënten nog steeds in aanmerking voor een septumreductie, terwijl dit het geval was bij 76,8% van de patiënten in de placebogroep (p < 0,0001). Ook alle secundaire eindpunten waren significant verbeterd met mavacamten versus placebo (allemaal p < 0,001).
Deze resultaten ondersteunen de eerdere resultaten van de EXPLORER-HCM-studie, waarin de potentiële waarde van adjuvant mavacamten bij patiënten met obstructieve HCM is aangetoond.
In tegenstelling tot de EXPLORER-HCM-studie hadden de deelnemende patiënten aan de VALOR-HCM-studie een maximale medicamenteuze behandeling gekregen. “Ze stonden met hun rug tegen de muur op het moment dat de volgende stap van een operatie of interventieprocedure aan de orde kwam”, zei Milind Desai (Cleveland, VS), die de bevindingen presenteerde.
De waarde van de VALOR-HCM-studie is dat het meer een real-world scenario presenteert wat betreft het type opgenomen patiënten en de doseringswijze van mavacamten in vergelijking met eerder gepubliceerde studies. Zo includeerde de EXPLORER-HCM-studie patiënten die disopyramide kregen vanwege bezorgdheid over geneesmiddelinteracties die het QT-interval beïnvloeden.
Tijdens de discussie gaf Lynne Warner Stevenson (Nashville, VS) aan het ontwerp van de studie dapper te vinden, omdat was gekozen voor een subjectief eindpunt. Ook Michael Mack (Plano, VS) prees de onderzoekers voor hun ongelooflijk indrukwekkende studie.
Bron