Bij volwassen mannen met ernstige hemofilie A werd gedurende ten minste 2 jaar na een enkele infusie valoctocogene roxaparvovec een significante afname van het jaarlijkse aantal bloedingen waargenomen in vergelijking met dat gerapporteerd met profylaxe. Modellen voor het risico op gewrichtsbloedingen suggereren dat de relatie tussen transgen-afgeleide factor VIII-activiteit en bloedingen vergelijkbaar is met die in epidemiologische data van personen met milde tot matige hemofilie A.
Meer informatie is alleen toegankelijk voor abonnees die voorschrijfbevoegd zijn.
LoginLet op: Om alle informatie te kunnen zien heeft u een account nodig om in te loggen. Bent u al ingelogd? Dan heeft u onvoldoende rechten om deze informatie te bekijken. Wilt u uw account aanpassen? Klik dan hier
Ook interessant: Eerste gentherapie voor behandeling van ernstige hemofilie A