De Europese Commissie heeft een handelsvergunning verleend voor Alyftrek (deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor). De goedkeuring geldt voor de behandeling van mensen met cystische fibrose (CF) van 6 jaar en ouder met ten minste 1 niet-klasse I-mutatie in het CFTR-gen. De goedkeuring volgt op een positief advies van het Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) van de EMA, dat op 25 april 2025 werd uitgebracht.
Alyftrek bevat 3 werkzame stoffen: vanzacaftor en tezacaftor (CFTR-correctoren die de hoeveelheid functioneel CFTR-eiwit aan het celoppervlak verhogen) en deutivacaftor (een CFTR-potentiator die de activiteit van het eiwit verbetert). De combinatie zorgt ervoor dat slijm in de longen en spijsverteringskanaal minder taai wordt, wat bijdraagt aan verlichting van de symptomen.
De werkzaamheid van Alyftrek werd aangetoond in 2 gerandomiseerde, dubbelblinde fase III-studies bij patiënten van 12 jaar en ouder met niet-klasse I-mutaties. De resultaten toonden verbetering van de FEV₁-waarde na 24 weken, vergelijkbaar met die van Kaftrio. Daarnaast werd een ondersteunende open-labelstudie uitgevoerd bij kinderen van 6 tot 11 jaar, van wie de meeste een F508del-mutatie hadden.
De meest voorkomende bijwerkingen waren hoofdpijn en diarree. Alyftrek dient te worden voorgeschreven door artsen met ervaring in de behandeling van cystische fibrose.
Bron:
EMA